肥厚型心肌病(HCM)新药！新一代心肌肌球蛋白抑制剂aficamten(CK

来源：原网站2022-02-26 00:16

2022年2月，国家美国食品药品监督管理局药品审评中心授予aficamten突破性药物资格。该药为新一代口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂，可降低心肌收缩力，解决HCM心肌过度收缩问题。

肥厚型心肌病心肌病(来源：urmc.rochester.edu)

2022年2月25日/Bion/-吉星药业的合作伙伴Cytokinetics近日宣布，红杉-HCM试验的第三期已经开始招募患者。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心研究，将用于症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM；NYHA III-IV)来评价阿非卡姆登的有效性和安全性(CK-3773274，CK-274)。

Aficamten是新一代心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗HCM。此前，美国已批准aficamten突破性药物鉴定(BTD)用于症状性oHCM。2020年7月，吉星药业与Cytokinetics签署独家许可协议，获得研发权；aficamten在大中华区的研发和商业化权利。2022年2月，济兴药业宣布，中国国家医药产品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)授予aficamten治疗症状性oHCM的突破性药物鉴定。

红杉-HCM是基于红杉-HCM测试的积极结果，这是aficamten的第二阶段评估。数据显示，阿非康坦治疗10周后，患者左室流出道平均压力梯度(LVOT-G)和瓦尔萨尔瓦动作后平均LVOT-G均明显低于基线，且未出现治疗中断或中止，也未出现任何与治疗相关的严重不良事件。

肥厚型心肌病(HCM)是一种心肌异常增厚(肥大)的疾病，是最常见的心血管疾病。心肌增厚导致左心室内部变得更小更硬，因此心室变得更不能够放松和充满血液。这最终限制了心脏的泵送功能，导致劳力性呼吸困难、疲劳、胸痛、晕厥/先兆晕厥和运动能力有限。少数HCM患者处于疾病进展的高风险中，这些疾病可能导致由心房颤动、中风和心律失常引起的死亡。目前，没有批准的治疗方法可以直接解决HCM病固有的高收缩性。

Aficamten是一种正在研究中的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂。通过综合化学优化，提高药物治疗指数和药代动力学特征，aficamten可以成为潜在的新一代心肌肌球蛋白抑制剂。Aficamten减少每个心动周期中产生肌球蛋白的活跃横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的过度心肌收缩(HCM)。

在临床前模型中，aficamten可以在独特的选择性变构结合位点直接与心肌肌球蛋白结合，降低心肌收缩力，从而阻止肌球蛋白收缩。Aficamten的新药开发项目旨在评估其改善运动能力、缓解疾病症状的治疗潜力以及对HCM患者心脏结构和功能的长期影响。

红杉HCM是一项针对有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者的随机、安慰剂对照、多中心、双盲3期研究。大约270名符合条件的患者将随机接受aficamten或安慰剂治疗，剂量为1，333，601，持续24周。使用超声心动图指导剂量滴定，以递增的方式给予5、10、15或20 mg阿非坎滕或匹配的安慰剂。红杉HCM计划通过灵活的给药方案调整患者的剂量，从而实现个性化治疗，最大限度发挥aficamten的治疗效果。

红杉-HCM研究的主要目的是通过心肺运动试验(CPET)测定的最大摄氧量(pVO2)从基线到第24周的变化，评价阿非坎滕对症状性oHCM患者运动能力的影响。次要终点包括堪萨斯城心肌病问卷-临床综合评分(KCCQ-CSS)从基线到第12周和第24周的变化，纽约心脏协会(NYHA)心功能分级改善1级的患者比例，Valsalva后左心室流出道压力梯度(LVOT-G)的变化，Valsalva后LVOT-G为30mmhg的患者比例和CPET期间总工作量的变化。(100yiyao.com 100医疗网)

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