FDA受理托舒沃(爱复宁片)作为AML一线治疗的申请 并给予优先审查

来源：基石制药2022-03-16 08:42

在欧洲，拓舒沃的两个适应症的上市许可申请已提交给欧洲药品管理局(EMA)，即不适合强化化疗联合阿扎胞苷作为一线治疗的IDH1突变AML患者，以及过去接受过治疗的局部晚期或转移性IDH1突变胆管癌患者。拓舒沃成为全球首个在欧洲申报上市的IDH1靶向治疗药物。

最近基石药业(2616。HK)，一家在港股的创新型医药公司，传来了好消息。其全球首个药物——托舒沃(艾福尼布片)，在美国和欧洲多项适应症取得重大进展，包括美国美国食品药品监督管理局()已接受托舒沃联合阿扎胞苷用于IDH1突变的急性髓系患者一线治疗的申请，并给予优先审查。以及该药物用于治疗IDH1突变型急性髓系白血病和胆管癌患者的上市许可申请，已提交至欧洲药品管理局(EMA)，有望成为全球首个在欧洲申报上市的IDH1靶向治疗药物。

业内称，拓舒沃是基石药业一年内获批上市的第四个创新药，也是国内首个获批用于治疗IDH1易感突变的成人复发或难治性AML患者的IDH1抑制剂。在美国和欧洲取得的重大进展进一步证实了拓舒沃的临床疗效和巨大的市场潜力。

新适应症的突破

美国美国食品药品监督管理局()已经接受了用于IDH1突变型急性髓细胞白血病(AML)患者一线治疗的新辅助药物上市申请(sNDA)，并授予优先审查权，这意味着从申请接受之日起，审查的目标时间从10个月缩短至6个月。据了解，通常对可能在治疗上取得重大进展或在没有足够治疗手段的情况下提供治疗的药物给予优先审评。基石制药已计划在中国提交上市申请。

在欧洲，拓舒沃的两个适应症的上市许可申请已提交给欧洲药品管理局(EMA)，即不适合强化化疗联合阿扎胞苷作为一线治疗的IDH1突变AML患者，以及过去接受过治疗的局部晚期或转移性IDH1突变胆管癌患者。拓舒沃成为全球首个在欧洲申报上市的IDH1靶向治疗药物。

基石制药首席医疗官杨建新博士表示，他很高兴看到拓舒沃的许多适应症在美国和欧洲取得了巨大进展。拓沃是第一个被证明与氮胞苷联合使用的靶向治疗，可显著提高IDH1突变AML患者在一线治疗中的无事件生存率和总生存率。“我们计划与中国国家医疗产品管理局(NMPA)进行密切沟通，并期待尽快将这种创新疗法带给更多中国患者。”

此前，拓舒沃已被FDA批准用于多个适应症，包括经批准的单药治疗检测方法确认的IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者，年龄大于或等于75岁或因其他并发症而无法使用强化化疗的IDH1易感突变的新AML成人患者，以及经批准的检测方法确认的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者，作为第一和唯一的靶向治疗。

驼沃具有显著的临床疗效。

公开资料显示，AML是一种发展迅速的血液和骨髓癌症，是成人急性白血病中最常见的类型。美国每年新增病例约2万例，欧洲每年新增病例4.3万例。我国每年白血病新发病例约7.53万例，其中AML患者约占59%。6%-10%的AML患者携带IDH1突变。

据了解，拓舒沃AML新药上市申请的受理和MAA的提交是基于一项针对之前未接受治疗的IDH1突变AML患者的全球III期AGILE研究。数据结果显示，接受托舒沃和氮胞苷治疗的患者的无事件生存期(EFS)有统计学上的改善，总生存期(OS)也有统计学上的改善，中位OS为24.0个月。该研究成果已发表在2021年美国血液学会第63届年会上。

胆管癌是一种侵袭性癌症。欧洲每年新增病例约1万例，患者五年生存率为9%。但如果疾病转移，五年生存率会下降到0%。目前，迫切需要免疫治疗和新的靶向治疗来提高患者的寿命和质量。MAA提交的托舒沃治疗胆管癌的研究基于ClarIDHy研究的数据，这是第一个也是唯一一个针对过去接受过治疗的IDH1突变型胆管癌患者的随机III期试验。数据显示，主要终点无进展生存期(PFS)显示出统计学上的显著改善。托舒沃组6个月和12个月的PFS率分别为32%和22%，而安慰剂组的所有患者在6个月后均出现疾病进展或死亡。

目前，托舒沃已被中国国家医药产品管理局批准用于治疗IDH1易感突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。值得一提的是，今年2月，拓舒沃被批准在中国海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的特定医疗机构博鳌超级医院使用，用于治疗过去接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。

在药品可及性和可负担性方面，拓舒沃也取得了很大进步，被纳入北京普惠；惠特尼健康保险作为75种海外特药之一，被纳入海南乐成全球特药保险作为25种国产药之一等。目前，基石药业正通过与行业伙伴的广泛合作，努力提高包括拓舒沃在内的多种精准治疗药物的可及性和可负担性，造福国内患者。(100yiyao.com)

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