《新英格兰医学杂志》发布拓舒沃(阿伐尼罗片)联合阿扎胞苷治疗新诊断IDH1突变型AML患者的全球敏捷ⅲ期研究数据

103010发表了拓舒沃(阿伐尼罗片)联合阿扎胞苷治疗新诊断的IDH1突变型AML患者的全球敏捷期研究数据。

来源：互联网2022-04-22 15336006

与阿扎胞苷联合安慰剂相比，托舒沃是首个证明阿扎胞苷联合阿扎胞苷可提高初诊IDH1突变急性髓系白血病(AML)患者的无事件生存率(EFS)和总生存率(OS)的靶向治疗，为此类患者的一线治疗带来重大进展。

4月22日，济世药业(02616)同类药物第一药雅居乐III的临床研究结果。HK)，香港一家创新型制药公司，均发表在全球权威学术期刊《新英格兰医学杂志》上。资料显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，托舒沃是首个证明阿扎胞苷联合阿扎胞苷可提高初诊IDH1突变急性髓系(AML)患者的无事件生存率(EFS)和总生存率(OS)的靶向治疗，为此类患者的一线治疗带来重大进展。

公开资料显示，2019年7月，济世药业宣布全球三期注册试验雅居乐完成中国首例患者给药。中国共有16个研究中心参与了敏捷研究。目前，济世药业股份有限公司计划提交拓舒沃在中国的新药上市申请。同时，在包括美国在内的其他国家和地区，阿伐尼片这一新适应症的上市申请正在与相应的药监部门积极沟通。此外，托舒沃在中国大陆已被批准用于治疗IDH1易感性突变的复发性或难治性急性髓系白血病(R/R AML)成年患者。

agile iii期临床研究显示疗效显著。

为IDH1突变的初诊AML患者的一线治疗带来了新的选择。

103010成立于1812年。作为全球最受认可、最具创新性、最客观公正的权威期刊，其影响力长期位居全球临床综合医学期刊之首。基石制药首席医疗官杨建新博士表示，“我们很高兴看到《新英格兰医学杂志》《敏捷III反洗钱研究》的优秀数据发表在全球顶级同行评审的全科医学周刊上，这充分表明了全球权威学术期刊对该研究成果和学术价值的高度认可。IDH1突变的AML患者预后较差，尤其是新诊断的IDH1突变的AML患者，如果不进行强化化疗，预后更差。拓沃联合氮胞苷治疗有望为这些患者带来新的治疗选择。

根据资料，AML是一种快速发展的血液和骨髓癌症，是成人白血病中最常见的类型。在美国，每年大约有20，000个新病例。在我国，每年白血病新发病例约7.53万例，其中AML约占59%。大多数AML患者最终会复发。复发或难治性AML患者的预后通常很差。五年生存率约为29.5%。约6 ~ 10%的急性髓系白血病患者携带IDH1突变。

据了解，AGILE研究是一项全球III期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照的临床试验，旨在评价在先前未经治疗的IDH1突变AML患者中，与安慰剂联合阿扎胞苷相比，托舒沃联合阿扎胞苷的疗效和安全性。Agile III期研究的结果达到了无事件生存期的主要终点和所有关键的次要终点，包括完全缓解率、总生存期、完全缓解率和部分血液学恢复的完全缓解率以及客观缓解率。

agile iii期研究数据显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，托舒沃联合阿扎胞苷治疗的EFS、OS、完全缓解率、完全缓解加完全缓解伴部分血液学恢复率均有所提高，安慰剂组OS从7.9个月提高到24个月，这将为IDH1突变的初诊AML患者的一线治疗带来新的选择。

世界范围内取得了一些重大进展。

拓沃的市场潜力进一步凸显。

目前正在开展多项托舒沃的临床研究，包括治疗IDH1易感突变的复发性难治性骨髓增生异常综合征(MDS)成年患者、晚期胶质瘤、胆管癌等适应症。2022年第一季度，在中国、美国、欧洲等国家和地区相继取得多项突破，未来仍有巨大的市场潜力。

今年1月底，中国国家医药产品管理局(NMPA)批准了拓舒沃的新药上市申请，用于治疗IDH1易感突变的成人R/R AML患者。这是济世药业自2021年以来一年内上市的第四个新药，此前是同类药物中的第一个药物普吉华(普拉蒂尼胶囊)、特吉华(阿伐替尼片)和潜在的最佳PD-L1抗体药物塞佐米(舒格单抗注射液)。目前，已有7个新药上市申请(NDA)获得济世药业批准。

业内普遍认为，拓舒沃的上市填补了AML精准靶向治疗的空白，为基石药业打开了新的治疗市场，标志着基石药业开始走向更加多元化的治疗市场。2021年以来，济世药业上市的新药涵盖了非小细胞()、(GIST)、AML等不同治疗领域。这些都是目前中国医药市场尚未满足的治疗需求。

同月，艾福尼片获准在中国海南博鳌国际医疗旅游领先区的特定医疗机构——博鳌超级医院使用，用于治疗此前治疗的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者，成为基石药业在博鳌成功上市的第三个药物。3月，拓舒沃在博鳌超级医院开出第一张处方，顺利完成第一位患者用药。值得注意的是，这是阿瓦隆片在中国的首次临床应用，也是美国以外的首个处方。

在药物可负担性方面，Avanile片剂取得了许多进展。作为75种境外特药之一，已被列入北京普惠；惠特尼健康保险，并作为25种国产药品之一，被纳入海南乐成全球特药保险等。此外，早在2020年，拓舒沃就被中国医药产品监督管理局药品审评中心列入临床急需境外新药名单(第三批)，获得快速通道审评审批资格。同时，作为全球首个强效、高选择性口服IDH1抑制剂，拓舒沃以其明确的临床优势入选2020版《新英格兰医学杂志》。

在中国之外，拓跋珪也取得了一些重大进展。今年3月，拓舒沃联合氮胞苷用于IDH1突变型AML (sNDA)一线治疗的申请被美国美国食品药品监督管理局()受理并授予优先审查权。此前，拓舒沃已被FDA批准用于许多适应症，包括对通过FDA批准的测试方法诊断为IDH1易感突变的成人R/R AML患者的单一治疗，对75岁或因其他并发症而无法使用强化化疗的新诊断的IDH1易感突变AML患者的单一治疗，以及对通过FDA批准的测试方法诊断为IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者的第一个也是唯一的靶向治疗。在欧洲市场，拓舒沃针对两个适应症的上市许可申请已提交至欧洲药品管理局(EMA)，分别为IDH1突变AML患者的氮胞苷一线治疗和之前治疗的局部晚期或转移性IDH1突变胆管癌患者。拓舒沃有望成为全球首个在欧洲上市的IDH1靶向治疗药物。(100yiyao)

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