Nature Biotechnology：线粒体基因编辑迎来“超进化”——新型TALEDs效率飙升

我们身体的每一个细胞都像一座永不停歇的能量工厂，而在这座工厂的核心地带，存在着一群被称为线粒体 (mitochondria) 的微小细胞器。它们拥有着自己独特的遗传密码 线粒体DNA (mtDNA)，虽然只占细胞基因组的极小一部分，却肩负着为细胞提供能量、维持生命活力的重任。一旦这套精密的能量系统出现故障，例如线粒体DNA上的 字母 发生了错误，就可能引发一系列严重的疾病，累及肌肉、神经、心脏等多个器官，给患者带来无尽的痛苦。

长期以来，研究人员一直在探索如何才能地修复这些 错误的字母 。基因编辑技术的出现，为我们带来了前所未有的希望。其中，一种名为TALEDs (Transcription activator-like effector-linked deaminases) 的新兴技术，因其能够特异性地编辑线粒体DNA而备受瞩目。然而，这种 精准手术刀 在线粒体内部究竟是如何工作的？我们又该如何进一步提升它的效率和安全性，使其更好地服务于人类健康呢？

3月25日一项发表在《Nature Biotechnology》上的重磅研究 Leveraging base excision repair for efficient adenine base editing of mitochondrial DNA ，为我们揭开了TALEDs在线粒体中进行基因编辑的神秘面纱。这项研究不仅首次阐明了TALEDs依赖于细胞自身的 修复机制 碱基切除修复 (base excision repair, BER) 通路，还创新性地开发出了性能更强大的升级版TALEDs (eTALEDs)。这些新型 超级编辑器 展现出了更高的编辑效率和更优的安全性，为未来治疗线粒体疾病带来了新的曙光。