Cell重磅:新型类病毒颗粒VLP递送系统,高效递送各种基因编辑工具,用于遗传疾病和癌症治疗 |
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来源:生物世界 2025-04-13 11:53
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。德国慕尼黑工业大学的研究人员在国际顶尖学术期刊Cell上发表了题为:Engineered nucleocytosolic vehicles for loading of programmable editors的研究论文。
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒(VLP)递送载体 ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具(CRISPR-Cas9、碱基编辑器、先导编辑器)以 RNP 形式递送到多种细胞类型中,避免了 DNA 整合风险,并在人类原代 T细胞以及两种遗传性视网膜疾病小鼠模型中展现了卓越的编辑效果,凸显了其治疗潜力。基因编辑疗法的 最后一公里 难题
CRISPR-Cas9基因编辑技术,以及新一代的碱基编辑器(Base Editor)、先导编辑器(Prime Editor),虽已成熟,但将其应用于疾病治疗时,传统的递送方法存在明显短板:
病毒载体:常用的慢病毒载体或腺相关病毒(AAV)载体存在整合风险,还可能引发反应,且载体容量有限,难以装在碱基编辑器和先导编辑器; 医药网新闻
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