医药招商网获悉国内罕见病用药几乎全靠进口

　　医药招商网获悉，由于市场小，研发费用高，投入与收益不符，我国上市罕见药（又称孤儿药）仅130种，远远满足不了病患的需求。再加上费用高，不能入医保，许多罕见病患者处在等死的境地。

　　“什么叫罕见病？由此延伸，什么是孤儿药？这种准确界定，是本次论坛的目的之一。”据悉，该论坛由上海市医学会罕见病专科分会、中国药科大学和南京医科大学共同主办。除了来自相关高校及医院的专家外，国家食品药品总局药品审评中心（CDE）、国家人力资源社会保障部医疗保险司领导等权威机构工作人员也参与了研讨。

　　全世界有30多个国家对罕见病设定了指标界定，但是由于罕见病80%是遗传性疾病，因此存在种族和地域之分，造成各国认定的标准不同。“目前我国对罕见病的界定还很模糊，国内专家学者此次达成的共识是：全国发病率万分之一、患病率50万分之一的病种。比如戈谢病、‘渐冻人’、‘玻璃娃娃’等。

　　药品代理人士表示，目前国际上通常认为罕见病大约有6000种左右，最可怕的是，这些病大多数能严重致残致死，只有1%左右可以治疗。但药物相当昂贵，比如戈谢病每年治疗费用在200万-400万左右，很多患者只能等死。而且罕见病患者相当分散。“福布斯”排行榜曾统计出全世界最昂贵的9种药，其中大部分都是孤儿药。由于医疗保障的缺失，高昂的医疗费用患者根本负担不起。

　　美国自1983年成为全世界第一个实施《罕用药法案》的国家，到去年上市罕用药已经达到410个。除了罕用药数目少，对于高昂费用，在医保保障上我国也显得捉襟见肘，“2009年版国家基本药物目录共列入307种药品，其中能够用于罕见病治疗的仅有3种，我国上市的130种罕用药中，进入国家医保目录的仅有57种，其中仅10种可以全额报销。”

　　“目前我国对孤儿药的研发几乎空白，全进口药费昂贵、未进医保，很多罕见病患者只能放弃治疗。”刚刚过去的周末，孤儿药界定与市场准入政策全国学术研讨会在中国药科大学召开，与会专家们就如何保障罕见病患者的权益、促进罕用药的研发等展开论证。昂贵的孤儿药，截至去年统计，大陆上市的罕用药数目是130个。

　　医药招商网工作人员认为，国家应从政策层面激励药企去研发罕见病药品，首先是尽量帮助企业降低研发成本，比如政府以及非官方资金共同资助企业部分研发经费；间接的激励政策包括药品的快速审批，免税或减税；从收益角度，授予企业一定的市场独占期，从而保证企业能收回研发投入。在药品上市后，单独靠患者支付可能很困难，这也会间接影响到企业的收益。可采取尝试采取医保、个人负担、商业保险和民间捐资等多渠道救助方式。