浅析阻碍儿童药研发生产的几大因素

在我国，儿童专用药短缺已是老生常谈。近年来，国家虽然加大了对儿童专用药的重视和投入，各种政策利好不断，但因为政策落地难、企业不重视等，导致儿童药研发依然步履维艰。据调查，儿科患病人数约占所有患病人数的20%，但我国儿童药却面临品种少、剂量规格缺乏和用药信息不全等问题。
儿童作为特殊群体，各组织器官和身体机能都在生长发育中，对药物的吸收、代谢，以及不良反应和器官损害，与成人有差异。将成人药根据体重酌减给儿童使用，缺乏科学依据和循证医学证据。例如，儿童的肾血流量仅为成人的20%~40%，肾小球和肾小管功能都不完全，药物的肾清除能力不足，因此，儿童抗菌药剂量宜小，给药间隔宜适当延长。此外，各年龄段儿童的身高、体重、内脏功能等差别也很大，用药存在差异。
儿童用药的剂型选择也很重要。比如，婴幼儿吞咽功能发育不完善，难以服用片剂，最好用滴剂、喷剂、粉剂等;婴幼儿皮肤角质层薄，皮肤灌流程度及表皮水化能力大，皮质激素、抗组胺药等经皮吸收比例更强。因此，根据儿童所处生长发育阶段和病情，选择适当的药物、剂型和剂量至关重要。
我国儿童用药销售额将保持年均两位数的增速，2015年将达669亿元。但据《2013年中国儿童用药白皮书》统计，截至2013年1月，我国国产药品批文共有18万余条，其中专用于儿童的药品批文仅3000多条。还有数据显示，目前我国有4000多家药企，但专门为儿童生产药品的不足5%，国内儿童药90%的市场份额被几家外企瓜分。100医药网指出，影响儿童药研发生产主要有以下几个原因：
主观认识仍不足。随着医学发展，人们渐渐认识到儿童用药的特殊性，但许多药品生产企业主观认识仍不足，导致需求不太紧迫。无论是《中华人民共和国药品管理法》及其条例，还是现行的《药品注册管理办法》，都未对儿童用药的注册提出特殊规定，即在法规方面已经把儿童用药成人化了，致使我国儿童药物的注册无专门法规可依。
研发更难成本高。儿童药的各项指标比成人药更严谨，而目前的药品定价原则是以药物有效成分含量为基准，儿童药有效成分含量低于成人药，售价也相应较低。但是儿童药在生产设备、质量控制、技术投入等方面并不比成人药少，却无法从定价上得到补偿。儿童药品剂型比成人药要求更高，适用年龄层窄，必须开发多种规格;口味还需特殊调整，增加服药舒适性。这些都增加了企业的生产和研发成本。
市场需求不稳定。儿童处在生长发育期，本身不稳定，患病周期也相对较短，独有疾病不多，造成市场非常不稳定，企业要承担较大的风险。
临床试验风险大。一般药品研发上市都要进行临床试验，把不良反应控制在合理范围内，但拿儿童做药品试验遭到很多人反对，很少有企业愿意冒这个风险。
值得欣喜的是，今年5月，国家发改委、卫计委等六部委公布了《关于保障儿童用药的若干意见》，在儿童药申报审评及研发等方面提供利好新政。

其中包括，儿童药申报审评环节将设立“专门通道”，尤其是国外已上市但国内缺乏且临床急需的儿童适宜品种、剂型、规格，要加快审评进度。在研发上，将根据我国儿童需求，逐步建立鼓励研发的儿童药品目录，并纳入国家“重大新药创制”科技重大专项，引导企业优先研发。
在临床试验方面，将为提高受试者参与度而付出努力，同时探索建立新药申请时提供相关儿童临床试验数据及用药信息的制度。未来还可按规定及时将儿童适宜剂型、规格纳入基本医疗保险支付范围，既可以减少消费者购买药品的负担，又能鼓励企业继续生产。


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