杰特贝林Haegarda治疗遗传性血管水肿（HAE）III期临床使重症患者每月发作次数显著降低98%

2017年10月31日讯/生物谷BIOON/--血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者杰特贝林（CSLBehring）近日在2017年美国过敏、哮喘和免疫学学院年度科学会议（ACAAI）上公布了遗传性血管水肿（HAE）治疗药物Haegarda（皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂，C1-INH）III期临床研究COMPACT亚组分析数据。
COMPACT是一项国际性、前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围研究，在筛查前3个月连续2个月期间每月HAE发作次数≥4次的I型或II型HAE患者中开展。研究中，患者以交叉设计的方式随机分配至4组治疗顺序中的1组：（1）剂量40IU/kg体重治疗16周，接着安慰剂治疗16周；（2）剂量60IU/kg体重治疗16周，接着安慰剂治疗16周；（3）安慰剂治疗16周，接着剂量40IU/kg体重治疗16周；（4）安慰剂治疗16周，接着剂量60IU/kg体重治疗16周。
此次公布的数据来自第4组（n=43）中HAE发作最严重最频繁的21例患者。数据显示，这21例患者，从16周安慰剂期转向16周Haegarda治疗期后，每月HAE发作的中位次数显著降低98%，此外，外推的年HAE发作率显著降低，从接受安慰剂时的大约70次降低至接受Haegarda治疗后的大约6次。
宾夕法尼亚大学医学院医学教授TimothyCraig表示，大约30%的患者每周都会经历HAE发作，其中大部分发作会严重影响日常生活。此次公布的亚组数据证实，在HAE发作最严重和最频繁的重症患者中，Haegarda也能有效预防HAE发作。这些数据进一步加强了Haegarda在更广泛患者群体中所观察到的疗效证据。
Haegarda：用于HAE发作预防性治疗的首个皮下注射药物
在美国，Haegarda于今年6月22日获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，作为一种常规预防性药物，用于青少年和成人患者预防遗传性血管水肿（HAE）的发作。此次批准，使Haegarda成为获批治疗HAE的首个也是唯一一个皮下预防性治疗选择。
Haegarda的获批剂量为60IU/公斤，在临床研究中，与安慰剂相比，Haegarda使HAE发作次数减少了95%（中位减少）。此外，与安慰剂相比，Haegarda也使急救药物的使用减少了99%以上（中位减少）。
HAE即补体C1抑制剂（C1inhibitor，C1-INH）缺乏症，该病是一种罕见的遗传性疾病，发病率为1：10000-1：50000。HAE患者C1-INH基因存在缺陷，导致体内C1-INH蛋白缺失或功能障碍，该蛋白参与机体免疫系统对炎症的控制。
在临床上，HAE的特点是反复发作血管性水肿，典型发作表现为皮下、黏膜下水肿在24h内不断进展加重，之后在48～72h内可白行消退，水肿可发生在任何部位，主要受累部位为颜面部、四肢末端、外生殖器、上呼吸道黏膜及消化道黏膜。其中上呼吸道黏膜水肿（UAE）导致呼吸道阻塞，可引发窒息而危及生命。在未得到及时诊断和恰当治疗的UAE引发的窒息病例中，死亡率高达30%～50%。鉴于HAE潜在致死风险，对这一疾病的预防性治疗显得尤为重要。
Haegarda是一种低容量、皮下注射剂型的预防性治疗药物，这是一种替代疗法，可替代C1-INH基因存在缺陷的患者体内缺失的或存在功能障碍的C1-INH蛋白，从而预防HAE的发作。CLSBehring表示，该公司自40年前首次报道C1-INH替代疗法可预防HAE以来，一直在致力于创新研究，旨在为全球的HAE群体提供创新的治疗选择。Haegarda是该公司开发的全球首个皮下预防性治疗药物，将为HAE患者群体提供一种非常重要的新治疗选择。
原文出处：DataonthePreventiveEffectsofHAEGARDA®(C1EsteraseInhibitorSubcutaneous[Human])inSubjectswithVeryFrequentHAEAttacksPresentedbyCSLBehringatthe2017ACAAIAnnualScientificMeeting
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