遗传性血管水肿(HAE)口服疗法!BioCryst血浆激肽释放酶抑制剂berotralstat在美欧日进入审查!

2020年3月31日讯 /BIOON/ --BioCryst制药公司致力于发现新型、口服、小分子药物，用于治疗酶在疾病生物学通路起关键作用、存在显著未满足医疗需求的罕见疾病。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理berotralstat（BCX7353，胶囊剂）的营销授权申请（MAA），这是一种每日口服一次的药物，用于预防性血管水肿（HAE）发作。

现在，EMA已开始根据集中程序（CP）对MAA进行正式审查。EMA人用医药产品委员会（CHMP）预计将在12个月内给出审查意见。如果获得批准，berotralstat胶囊剂将成为欧洲首个被批准用于HAE预防的靶向口服疗法，将为HAE患者的治疗带来重大进展。

BioCryst公司预计，在2020年至2021年初，berotralstat将获得三项监管批准。今年2月，美国食品和药物管理局（）受理了berotralstat的新药申请（NDA），并已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年12月3日。此外，日本药品和管理局（PMDA）也正在根据Sakigake时间表对berotralstat的新药申请（JNDA）进行审查，预计2020年下半年批准。

berotralstat化学结构（图片来源：probechem.cn）

berotralstat是一种新型、口服、每日一次、强效、选择性人血浆激肽释放酶抑制剂，目前处于后期临床开发，用于预防和治疗性血管水肿（HAE）患者的血管水肿发作。

目前，BioCryst公司正在开发berotralstat的2种制剂，胶囊剂开发用于预防HAE发作，口服液体制剂目前处于II期临床开发，用于治疗急性HAE发作。

berotralstat作用机制

在III期APeX-2和II期APeX-1临床试验中，berotralstat表现出良好的安全性和耐受性。在III期APxE-2中，与安慰剂相比，berotralstat（150mg）将HAE发作率显著降低了44%（p＜0.001）、并且在50%的患者中将HAE发作率降低≥70%。

本月中旬，BioCryst公司公布了APxE-2的新数据：与安慰剂相比，berotralstat（150mg）将每月需要使用标准护理（SoC）按需治疗的HAE发作次数降低了53.6%、将需要急性SoC治疗的HAE发作次数降低了49.2%（p＜0.001）。额外的新数据显示，接受berotralstat（150mg）治疗的患者，需要再次接受多剂量按需治疗的HAE发作的百分比低于安慰剂组。

与安慰剂相比，接受berotralstat治疗的患者发作次数更少、治疗更少、经历更少的严重发作、使用更少的按需治疗。这些数据进一步证明，HAE患者每天口服一次berotralstat可获得显著的治疗受益。

目前，BioCryst公司正在开展APeX-S，这是一项长期安全性临床试验。此外，BioCryst公司也完成了ZENITH-1临床试验，这是一项概念验证II期，评估了berotralstat口服液体制剂治疗急性血管水肿发作。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：European Medicines Agency Validates Marketing Authorization lication for Oral, Once-Daily Berotralstat (BCX7353) to Prevent HAE Attacks