多发性软化症新药!诺华Kesimpta欧盟行将获批：首个可在家每月一次皮下打针的B细胞疗法!

2021年01月30日/BIOON/--（Novartis）近日发布，欧洲药品治理局（EMA）人用医药产物委员会（CHMP）已宣布一份踊跃审查意见，建议同意Kesimpta（ofatumumab），用于医治存在由临床或影像学特征界说的运动性疾病的复发型多发性软化症（RMS）成人患者。当初，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者预计将在2个月内做出终极审查决议。

2020年8月，美国同意Kesimpta，作为皮下打针剂，用于医治RMS成人患者，包含临床伶仃综合征、复发缓解型疾病、运动性继发停顿型疾病。2021年1月25日，加拿年夜卫生部同意Kesimpta，用于医治复发缓解型多发性软化症（RRMS）。

Kesimpta是一种新型靶向B细胞疗法，与多发性软化症(MS)一线药物Aubagio（teriflunomide，特立氟胺）相比，显示出十分高的疗效和类似的平安性，将成为普遍RMS患者群体的首选医治方案。Aubagio是赛诺菲的一款口服多发性软化症（MS）药物，也是行业当先的MS口服疾病修正医治药物。

值得一提的是，Kesimpta是第一个也是独一一个可以在家轻松给药和治理的B细胞疗法，采取Sensoready自动打针笔给药每月一次皮下打针。

传统上，医治MS的B细胞联合剂/耗费剂次要在病院或输液中间给药，这会添加医疗保健体系的本钱，并给一些患者带来生存方式负担。Kesimpta是一种十分无效的B细胞疗法，每月一次皮下打针给药，可由患者在家自行医治，防止去病院/输液中间，这将知足RMS患者群体中存在的严重需求。

治理RMS的目的之一是坚持神经功效，以减缓功效阻碍的好转。虽然有几种疾病修正疗法（DMT）可用于医治RMS，但年夜多半RMS患者仍会阅历疾病运动。有证据标明，晚期开端高效医治可以改善RMS患者的恒久预后。

制药总裁Marie France Tschudin表现：“Kesimpta得到了CHMP的踊跃评估，这强调了其为欧洲RMS患者提供一种新医治办法的后劲，这种医治办法联合了弱小的疗效和优越的平安性，可以在家自行给药。通过打消去输液中间的必要，Kesimpta不仅可以加重患者的负担，还可以加重大夫和医疗保健体系的负担。Kesimpta是咱们致力于为多发性软化症社区从新设计药物的体现，咱们将与监管部分亲密单干，确保尽快为欧洲的多发性软化症患者提供这款药物。”

CHMP的踊跃意见，基于2项症结性III期ASCLEPIOS研讨的成果。这些研讨均到达了次要终点，数据显示：与Aubagio相比，Kesimpta将年复发率（AAR）下降了50%以上、3个月确认残疾停顿（CDP）的绝对危险下降了30%以上。此外，与Aubagio相比，Kesimpta还显著削减了Gd+T1脑毁伤和新的/扩展的T2病变。这2项研讨的成果已于2020年8月6日颁发于《新英格兰医学杂志》。

一项自力的过后阐发标明，Kesimpta在RMS患者中能够阻止新的疾病运动，承受Kesimpta医治的患者中，近90%在第二年的医治中没有发现疾病运动的迹象（NEDA-3）。

ofatumumab是一种全人抗CD20单抗，通过联合B细胞外表的CD20分子并诱导无效的B细胞消融和耗尽而发扬作用。ofatumumab于2009年初次被美国同意，以商品名Arzerra贩卖，用于医治慢性淋巴细胞（CLL），该药必要在医疗机构进行年夜剂量静脉输注。

随后在一个全新的开辟名目中对ofatumumab医治RMS进行了研讨，由于众所周知B细胞在性疾病（如MS）的倒退中起着症结作用。在RMS中，ofatumumab的临床开辟名目历经10年，作为严厉研讨的一部门，波及环球2300多例患者，反映了普遍的患者群体。Kesimpta是通过一种共同的作用方式发扬作用的，而医治方案（给药）是为RMS专门设计的，对成果起着症结作用。这是一种分歧的给药方案和给药路径，与之前同意的CLL顺应症分歧。

MS产物组合

Kesimpta作为新一代的B细胞耗竭剂，具备更疾速的B细胞耗竭作用并保留免疫力的无利平安个性，同时具备每月一次皮下打针进行自我给药的便当性，该药上市后，无望挑战罗氏疾速增长的CD20靶向药物Ocrevus（ocrelizumab），后者2019年环球贩卖额增长57%，到达了惊人的37.08亿瑞士法郎。

多发性软化症（MS）通过炎症和组织毁伤毁坏年夜脑、视神经和脊髓的正常功效，影响环球约230万人。该病通常分为三品种型：复发-缓解型多发性软化症（RRMS）、继发停顿型多发性软化症（SPMS，通常界说为认知和身材变动以及残疾的整体积聚）、原发停顿型多发性软化症（PPMS）。约85%的患者最初呈现复发类型的多发性软化症。

在该畛域，的产物组合包含：Gilenya（fingolimod，S1P调理剂）、Mayzent（siponimod，新一代S1P调理剂）、Extavia（皮下打针用烦扰素β-1b）。此外，旗下山德士在美国贩卖Glatopa（醋酸格拉替雷，20mg/mL，40mg/mL），该药是梯瓦重磅MS药物Copaxone的仿造药。（100医药网100yiyao.com）