首个动物起源年夜麻素新型抗癫痫药!欧盟同意Epidyolex第3个顺应症：医治结节性软化症(TSC)相关癫痫!

2021年04月20日讯 /BIOON/ --英国制药公司GW Pharma是动物源性年夜麻素医治产物研发畛域的环球引导者，致力于从年夜麻中发现、开辟、贸易化新型医治药物。近日，该公司发布，欧盟委员会（EC）已同意Epidyolex（cannabidiol，年夜麻二醇，CBD）口服液体系体例剂的II类变革申请，作为一种辅助疗法，用于年龄≥2岁的患者，医治与结节性软化综合症（TSC）相关的癫痫发生发火。值得一提的是，这是Epidyolex在欧洲的第三个顺应症。此前，该药已被同意，用于≥2岁患者，辅助医治与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）相关的癫痫发生发火。

在美国，该药（美国市场商品名：Epidiolex）也已获批三个顺应症：用于≥1岁患者，辅助医治与LGS、DS、TSC相关的癫痫发生发火。在美国和欧盟，Epidyolex/Epidiolex均被付与了医治DS、LGS、TSC相关癫痫发生发火的孤儿药资历，每一种疾病都是常见的、重大的、儿童期发病的药物难治性癫痫类型。

本年2月，Jazz Pharma发布以72亿美元收买GW Pharma，该笔买卖已得到单方董事会一致同意。收买任务预计在2021年第二季度实现，归并后的公司将成为神经迷信畛域的引导者。

Epidyolex/Epidiolex是美欧同意医治癫痫的首个动物起源年夜麻素药物，该药是一种口服的、高纯度CBD提取物液体系体例剂。CBD是一种来自卑麻动物的非精力类身分，关于神经体系具备多种药理作用。年夜量的研讨标明，CBD具备显明的抗癫痫和抗惊厥活性，相比现有抗癫痫药物反作用更少。

TSC是一种常见的、重大的、儿童期产生的性疾病。癫痫是TSC最罕见的神经学特征。TSC在多达85%的患者中会招致癫痫，此中多达60%的患者对尺度抗癫痫药物无应对，为药物难治性癫痫发生发火。在解决与TSC相关癫痫发生发火方面，对新的医治办法存在侧重年夜需求。来自III期临床研讨的数据显示，与抚慰剂相比，Epidiolex显著削减了TSC相关的难治性癫痫发生发火（包含局灶性和全身性），并改善了患者的整体状况。Epidyolex/Epidiolex将为TSC患者群体提供一个紧张的医治选择。

结节性软化综合症-TSC（图片起源：childneurologyfoundation.org）

这次新顺应症同意，基于一项随机、双盲、抚慰剂对照III期临床研讨的成果。该研讨共入组了224例（年龄1-65岁）被确诊为对医治有抵制（难治性）的TSC患者，这些患者被随机分派承受Epidiolex 25mg/公斤/天（n=75）、Epidiolex 50mg/公斤/天（n=73）、抚慰剂（n=76），医治16周（4周滴按期、12周维持期）。次要终点是医治时代Epidiolex与抚慰剂相比TSC相关局灶性和全身性癫痫发生发火频率绝对基线的百分比变动。症结的主要终点包含：癫痫发生发火削减≥50%的患者比例、总发生发火频率（包含局灶性感觉和癫痫痉挛）削减≥50%的患者比例，受试者/照顾者整体状况变动的总体印象（S/CGIC）。

成果显示，研讨到达了次要终点，与抚慰剂组相比，Epidiolex医治组TSC相关癫痫发生发火频率显著下降：Epidiolex 25mg/kg/天医治组、50mg/kg/天医治组绝对基线别离下降49%、48%，抚慰剂组下降27%（p=0.0009，p=0.00118）。

一切症结主要终点的成果均支持对次要终点的影响。详细为：（2）与抚慰剂组相比，Epidiolex医治组有更高比例的患者癫痫发生发火削减50%或更年夜幅度的削减（25mg/kg/天组为36%、50mg/kg/天组为40%，抚慰剂组为22%，p=0.0692和p=0.0245）。（2）与抚慰剂组相比，2种剂量Epidiolex医治组均有48%的患者总发生发火频率（包含局灶性感觉和癫痫痉挛）阅历了更年夜幅度的削减，抚慰剂组为27%（p=0.0013和p=0.0018）。（3）依据患者/照顾者总体印象(S/CGIC)问卷查询拜访成果，Epidiolex 25mg/kg/天组、Epidiolex 50mg/kg/天组申报整体状况获得改善的比例别离为69%、62%、抚慰剂组为39%（p=0.0074和p=0.0580）。（4）额定的阐发显示，Epidiolex医治患者与抚慰剂患者相比在复合局灶性癫痫发生发火方面阅历了更年夜幅度的削减（25mg/kg/天医治组、50mg/kg/天医治组患者比例别离为52%、50%，抚慰剂组比例为32%，p=0.0076和p=0.0116）。

该研讨中察看到的平安详情与之前的研讨成果一致，没有发现新的平安危险。不良变乱（AE）产生率在25mg/kg/天组为93%、50mg/kg/天组为100%、抚慰剂组为95%。两种剂量都具备可承受的平安性，25 mg/kg/天的不良变乱少于50 mg/kg/天。最罕见的是腹泻、食欲降低和嗜睡。（100医药网100yiyao.com）