BCMA CAR

2021年05月28日讯 /BIOON/ --南京传奇生物科技（Legend Biotech）近日发布，美国食物和药物治理局（FDA）已受理BCMA CAR-T细胞疗法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel，前称JNJ-4528/LCAR-B38M，LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂）的生物成品允许申请（BLA）并付与了优先审查，该药用于医治复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。FDA已将《处方药用户免费法》（PDUFA）目的日期定为2021年11月29日。在2019年12月，付与cilta-cel突破性药物质格（BTD）。本年4月，cilta-cel的营销受权申请（MAA）已提交至欧洲药品治理局（EMA），之前EMA已付与其减速评价资历。

南京传奇生物科技首席执行官兼首席财政官黄颖博士表现：“依据迄今为止报道的研讨数据，cilta-cel在先前承受过多种疗法的多发性骨髓瘤患者中显示出微小的前景。本日的优先审查，标记着cilta-cel的又一个里程碑。咱们期待着与杨森持续单干，并与单干，为必要新医治方案的患者带来这种变更性疗法。”

cilta-cel是一款在研的B细胞成熟抗原（BCMA）导向的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，用于医治复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。cilta-cel是一款自体CAR-T疗法，患者本身的T细胞被从新编程以靶向并根除癌症。

cilta-cel是一款共同的、构造上具备差别化的CAR-T细胞疗法，包括一个4-1BB共刺激构造域和两个BCMA靶向单域抗体，具备一种CD8+T细胞优先扩增的特征。CAR-T细胞是一种通过应用患者体系的力气来祛除癌细胞的立异办法。BCMA是一种在骨髓瘤细胞上高度表白的卵白质。

cilta-cel由金斯瑞（Genscript）子公司南京传奇生物科技（Legend Biotech）设计和开辟。2017年12月，强生旗下杨森生物科技与南京传奇签署了独家环球允许和单干协定，开辟和贸易化cilta-cel。在美国，于2019年12月付与cilta-cel突破性药物质格、2019年2月付与孤儿药资历。在欧盟，欧盟委员会（EC）于2020年2月付与cilta-cel孤儿药资历、2019年4月付与优先药物质格（PRIME）。在中国，国度药监局于2020年8月付与cilta-cel突破性药物质格（BTD）。cilta-cel构造特征

cilta-cel BLA和MAA均基于Ib/II期CARTITUDE-1研讨（NCT03548207）数据。这是一项正在进行的Ib/II期、开放标签、多中间研讨，正在评价cilta-cel医治复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者的疗效和平安性。该研讨入组了97例患者，这些患者先前承受的疗法中位数为6种（范畴：3-18），88%（n=85）为三重难治、42%（n=41）为五重难治、99%（n=96）对末了一种疗法有效。该研讨中，胜利为一切患者制备cilta-cel。研讨的Ib期部门次要目标是确定cilta-cel的平安性和剂量。II期部门将评价cilta-cel的疗效，次要终点是总缓解率（ORR）。

2020年12月初在第62届ASH年会上颁布的最新数据显示：缓解随光阴推移加深，中位随访12.4个月（范畴：1.5-24.9），依据自力审查委员会（IRC）评价确定，97%的患者完成缓解（ORR=97%），包含：67%的患者完成严厉的完整缓解（sCR=67%）、26%的患者完成十分好的部门缓解（VGPR=26%）、4%的患者完成部门缓解（PR=4%）。中位随访12.4个月时，中位无停顿生活期（PFS）尚未到达，12个月无停顿生活率为77%（95%CI:66-84）、12个月总生活率为89%（95%CI:80-94）。平安性方面，≥3级细胞因子综合征（CRS）产生率为5%，≥3级神经毒性产生率为10%。

该研讨的最新恒久随访数据，将在6月初举办的2021年ASCO年会上颁布。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：U.S. Food and Drug Administration Grants BCMA CAR-T Cilta-cel Priority Review for the Treatment for Relapsed/Refractory Multiple Myeloma