Nature Medicine:破冰者登场!干细胞疗法为阿尔茨海默病治疗打开全新维度 |
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在的战场上,我们始终在破解一个残酷的悖论 现有药物虽能清除致病蛋白,却以加速脑萎缩为代价。当抗淀粉样蛋白单抗将脑体积年损失速度推高53%,当每三位用药者中就有一人面临脑水肿或出血风险,医学界迫切需要一个既能"灭火"又不损"建筑"的方案。
3月10日《Nature Medicine》重磅发布的二期临床试验 Allogeneic mesenchymal stem cell therapy with laromestrocel in mild Alzheimer s disease: a randomized controlled phase 2a trial ,给出了突破性答案:骨髓源间充质疗法Laromestrocel在49例轻度AD患者中,不仅将海马体,这个记忆的保险箱的萎缩速度降低61.9%,更实现了全脑体积保护率达48.4%的惊人效果,而这一切都是在零淀粉样蛋白相关影像异常(ARIA)的安全纪录下完成的!
这项在美国10个中心开展的随机双盲试验,首次揭示了干细胞疗法的多重保护机制:通过静脉输注的间充质干细胞如同微型"修复工兵团",既能分泌内皮生长因子加固血脑屏障,又能释放抗炎因子平息神经炎症。影像学证据显示,治疗组扣带回皮质的扩散张量成像(DTI)指标显著改善,意味着神经纤维结构的完整性得到保护。更令人振奋的是,血清生物标志物sTIE2水平下降49%(P=0.042),揭示了该疗法通过稳定血管内皮细胞间连接发挥作用的分子机制。
在认知功能改善方面,数据同样亮眼:接受单次干细胞输注的患者,蒙特利尔认知评估(MoCA)评分提升0.9分(P=0.009),相当于逆转了6-8个月的认知衰退;而四次高剂量治疗组(100M 4)的日常生活能力(ADCS-ADL)提升5.3分(P=0.04),这意味着患者重新掌握煮咖啡、药物等关键生活技能。这些突破性成果不仅打破了"脑萎缩不可逆"的传统认知,更开创了从"对抗病理"到"生态修复"的治疗新范式 当95.9%的白人患者和75.5%的拉丁裔受试者共同见证记忆衰退的刹车,当干细胞输注后40分钟即可完成治疗且无需用药预处理,我们终于在这场与遗忘的赛跑中,找到了既能拆弹(清除病理蛋白)又能重建家园(保护脑结构)的终极武器。随着三期临床试验的启动,阿尔茨海默病治疗的未来,正在从科幻走向现实。
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