政策保障下生物医药的“光芒”

　　10月5日，美国FDA局长Margaret A.Hamburg，M.D.博士发布了一项蓝图计划，指出要立即采取措施，推动生物医疗创新，提高美国公众健康。尽管面临着全球经济危机以及各国削减卫生医疗支出的挑战，生物制药公司依旧对R&D投资保持着极大的热情。2009年，美国生物制药公司R&D投资为653亿美元。

　　而2010年，制药商在欧洲生物技术领域研发的投入增长了2%，在美国增长了1.8%，日本达到26.5%。强劲的投资和良好的发展前景，使制药公司在医疗卫生发展中发挥重要角色，如促进医药创新，为患者提供新的治疗选择机会等。然而，近年来，繁琐的药物发现和开发过程，新药开发成本急剧膨胀等，已经成为制药公司面临的巨大挑战。

   
　　制药公司成功开发一只新药平均需要10-15年时间，花费13亿以上的美元，而且即使进入开发阶段的药物也未必就能上市，随着各国行政机构对新药安全性和有效性要求的日益增加，新药面临的拒批率也日益上升，特别是在一些特殊治疗领域，如2011年上半年，FDA就拒绝了3种减肥药的上市请求。

   
　　制药企业的目标是追逐有希望的产品，把一种可能性变成一只有潜力的上市产品。然而，随着生物制药R&D复杂性的不断增加，药物开发的成功率却在不断下降，占据美国总研发投入2/3江山的生物制药公司的研发激情已严重受挫。10月5日，美国FDA局长MargaretA.Hamburg，M.D.博士发布了一个蓝图计划，指出要立即采取措施推动生物医疗创新，提高美国公众健康。该题为“推动生物医疗创新：改善患者产品行动”的蓝图计划重点关注医疗产品研发管道的可持续性，目的是为了缓解研发投资增加、但研发产出下降的局面。

   
　　美国人类健康与福利部部长Kathleen Sebelius提出，奥巴马政府致力于鼓励企业现代化，改善医疗保健系统，该蓝图计划正是政府帮助企业发展，维护美国公民健康的一项重要内容。Hamburg强调，美国目前正处在一个重要的岔路口，科学技术的发展为医疗产品的创新和改善以及提高公众健康提供了空前绝后的机会，FDA的创新蓝图正是希望通过实施一系列方案计划来确保这些机会能够转化为安全有效的治疗方法，从而帮助患者和医药行业健康、强劲发展。

   
　　2011年以来，FDA已经采取了多项努力用于促进医药创新，Hamburg博士也意识到在FDA整体框架下实施科学创新行动的必要性，通过实施额外的项目计划，FDA可以立即采取行动解决患者和整个行业最为关注的问题。在研发预算持续增加，新药申请数目严重下降的情况下，该报告应运而生，充分说明了FDA鼓励创新的决心。FDA希望报告中的行动计划，能够促进创新，加快安全有效治疗方法向患者转移的速度。在介绍该报告时，MargaretHamburg博士也表示，这只是FDA迈出的第一步，除了在文件中陈述的改革和大纲中列出的行动外，FDA还将不断实施和扩展这些行动。

 
　　早在1999年4月19日，美国就首次提出了以遗传为导向的个体化用药，经过十多年的发展，美国个体化用药市场的规模已经达到2320亿美元，并呈两位数增长之势。个体化用药和生物制药已经成为药物研发中最具潜力和市场前景的领域。虽然该领域也面临着同样的研发困境，但却有可能转变医药行业的创新观念，借助基因研究的进展，以及个体化用药可以对疾病做到“量体裁衣”，预防不良反应，提高药物对患者的疗效等优势开辟新的研发途径。