医药招商网解析稀缺孤儿药市场发展状况

　　“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。正是因为如此，医药招商网表示“孤儿药”在中国的生产更显得稀缺，使这一类患者的治疗更加困难。

　　世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为患病人数占总人口0.65%至1%的疾病，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。如罗氏治疗非霍奇金淋巴瘤的“孤儿药”美罗华年销售额为64亿美元，在全球所有药品市场排名中位列第八。

　　汤森路透报告指出，2001年至2010年间“孤儿药”市场的增长（年复合增长率为25.8%）相对非“孤儿药”市场（年复合增长率为20.1%）呈现显著优势。2011年全球“孤儿药”市场销售额为500亿美元，占全球医疗市场约6%。

　　医药招商网目前罕见病在我国尚无官方定义，疾病种类及患病人群尚无确切统计数据。按W T O罕见病定义粗略估计，我国罕见病患者至少在1000万以上，常见罕见病包括白血病、血友病、白化病、法布瑞病、戈谢病、成骨不全症、苯丙酮尿症等。

　　相比而言，发达国家高度重视“孤儿药”产业发展。美国、欧盟、日本、新加坡等超过30个国家和地区先后颁布了“孤儿药”法案，通常给予权益拥有者市场独占权保护、大量研发资金资助、临床研究和新药报批相对时间较短等特殊国家政策优待。如美国在1983年《罕见病药法案》实施前仅有不足10个“孤儿药”上市，到2008年FD A批准上市的“孤儿药”达到325种；欧盟在2000年的“孤儿药”法规实施前，仅有8种“孤儿药”审核通过，到2009年已有47种“孤儿药”审核通过。

　　医药招商网获悉美国强生集团创新中心资深总监夏明德指出，美欧一系列扶持政策的出台，为这些国家产业发展奠定了良好基础，不仅鼓励社会资金进入“孤儿药”的研发环节，而且通过市场手段保障研发投入者有一定时间回收成本，同时价格也给予一定优惠，以此来引导“孤儿药”产业进入良性发展壮大轨道，控制社会医疗保障成本，值得借鉴。