国家基本药物遴选应引入经济学评价

　　药物经济学的概念一般有广义和狭义之分。广义的药物经济学泛指西方经济学在药物治疗评价中的应用，包括一切有关药物临床应用的经济学研究；狭义的药物经济学则是指利用现代经济学研究手段，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究成果，全方位地分析药物治疗被选方案(包括非药物治疗方案)的成本、效益、效果，评价其经济学价值的差别。

　　药物经济学的核心是让有限的卫生资源发挥出最大的经济效益。因此，它可以作为基本药物的遴选原则。探讨国家基本药物遴选中引入经济学评价的方法，能够提高基本药物的可及性，引导其合理使用和控制药费过快增长。本文中，作者通过对药物经济学评价方法在国内外基本药物遴选中的应用状况，及在我国面临的主要问题进行分析，提出了在国家基本药物遴选时引入经济学评价的具体建议，其思路具有一定的参考和借鉴意义。

　　当前，建设国家基本药物制度已成为基本医疗卫生服务制度建设的四大体系之一，是医药卫生体制改革的重点任务。而建立、规范科学的基本药物目录评审和调整机制，则是建立国家基本药物制度的首要一步。我国现行2004年版《国家基本药物目录》，品种数量远远超出世界卫生组织（WHO）和其他国家的基本药物目录的品种数量，这就产生了两个问题：一是不易获得政策支持；二是增加了实施操作的难度。卫生部启动的新版基本药物目录的系统遴选调整工作，是按照防治必需、安全有效、价格合理、使用方便、中西药并重的原则，合理确定基本药物的品种和数量，并建立动态管理机制，不断优化基本药物的品种和结构。笔者认为，我国新版的基本药物目录，在按照遴选标准强调药物治疗成本的同时，应重视并引入药物经济学评价，以利于药物的可及性，引导其合理使用和控制药费过快增长。

　　1977年，WHO正式提出基本药物的概念，并积极倡导在全球范围内作为国家药物政策的重要组成部分向各国推广，药物经济学（研究如何使有限的卫生资源发挥最大作用）应时而生。药物经济学评价方法先后被美国、澳大利亚、加拿大等国家应用于《药品报销目录》中。这些国家在确定一种药品能否进入《药品报销目录》时，均采用了药物经济学评价指标，要求提供候选药品的药物经济学研究报告。至今，世界上已有20多个国家先后制定了本国的《药物经济学评价指南》，越来越多的国家应用药物经济学指导本国报销药品的遴选、新药评审、药品价格制定等实践。许多国家采用药物经济学评价结果作为重要参考，用科学的方法从临床药物中遴选出国家基本药物，并将其纳入医疗保险范畴，确保了绝大多数民众可获得安全有效、价格便宜、使用方便的基本药物。

　　国外广泛重视

　　1992年3月，卫生部颁发的《制订国家基本药物工作方案》中确定了我国基本药物遴选原则是“临床必需、安全有效、价格合理、使用方便、中西药并重”。 其中，“价格合理”就是从经济学角度的要求提出的， 但是对何谓“价格合理”，如何做到“价格合理”缺乏细化标准和可操作的具体措施。

　　2000年，有关部门组织调整《国家基本药物目录》时，确定将“经临床对比试验，原《国家基本药物目录》中同一病症项下的品种的疗效及综合评价明显低于对照的品种”予以删除。这里所指的“综合评价”，一定意义上包含了经济学意义上的评价结论。

　　2004年，有关部门在修订《国家基本药物目录》时，要求针对“价格合理”问题，筛选“在临床必需、安全有效的前提下，与同类药品单价及整个疗程费用相比，价格合理的品种。”但由于缺乏《药物经济学评价指南》，而未将药物经济学研究作为评价的依据。

　　由此可以看出，在我国基本药物遴选的过程中，虽然考虑到将经济学因素作为其筛选的条件之一，但由于缺乏适合的方法和技术指导标准，尚未形成具体的可操作的评价办法，以至于没有发挥经济分析工具的应有作用。

　　国内初见端倪

　　问题尚待解决

　　在我国基本药物的遴选中引入经济学评价，目前还存在着以下问题：

　　1．评价机构及专业人才缺乏

　　目前，在我国开展药物经济学评价尚缺乏中立的评价机构和专业评价人员，以至于不能做到公开、公正、诚信地开展药物经济学评价。有些科研院所虽然也能提供药物经济学评价，但一般局限于研究的层面，而企业自行的经济学评价可信度又较低。专业评价人员是指经过权威部门资格认定的，具备扎实的药物经济学知识和其他相关知识，能够进行药物经济学评价和应用的高级专业人才。鉴于我国开设药物经济学专业的高校很少，社会相关培训尚不成熟，远远无法满足药物经济学评价对专业人才的需求。

　　2.技术标准不统一

　　目前我国还没有出台正式的《药物经济学评价指南》，药物经济学评价的模型比较零散，对成本与治疗结果的测量和评估、贴现、统计分析和结果表述等存在比较大的争议，缺乏统一规范的标准化药物经济学评价方法。而当前的药物经济学评价研究，较多地集中在对治疗方案的评价和新药研发中的应用，在宏观药品政策中的应用较少，在《国家基本药物目录》评审中的应用就更少。

　　3.制度保障尚不完善

　　目前，我国直接将药物经济学研究结果用于相关决策的制度尚不完善，通过药物经济学评价研究达到促进合理用药的机制和路径尚不明了，以至于在药物经济学的研究上，研究者目标不明确，药品生产企业缺乏积极性，消费者缺乏信任，延缓了我国药物经济学的发展和应用。

　　针对重点突破

　　在新版基本药物目录的系统遴选中引入药物经济学评价，需要组织和技术上的保证，同时要明确评价的内容和依据。

　　1.完善药物经济学评价的组织保证和技术保证

　　建议有关部门加强药物经济学培训基地的建立以及药物经济学评价人员的培训工作，制定药物经济学评价机构和人员的准入条件和资质条件，为广泛开展药物经济学评价提供平台。结合我国《药物经济学评价指南》的制定，进一步规范药物经济学评价方法，引导医药企业利用认可的标准和规范，申报药物的经济学评价结果。

　　2.对需要调入或调出的药品开展经济学评价

　　在《国家基本药物目录》遴选中涉及到两种情况：一是新药上市后的增补；二是国家及各省对现有药品的定期调整 (包括调入和调出)。可针对这两种情况，通过试点，要求所有药品的进入和调出均要提供药物经济学评价证据。当然，如果该药品因为国家相关部门撤销批准文号或者禁止生产、销售和使用等情况而被删除的除外。

　　对于《国家基本药物目录》遴选新药以及现有药品调入时的药物经济学评价，需要由中立的药物经济学评价机构及其人员开展，评价结果应由国家相关机构组织相关专业人员进行评审，评审后的意见供决策部门参考。

　　对于《国家基本药物目录》现有药品的调出，则应由目录制定部门提供药品的药物经济学评价研究报告。

　　3.按类别对药物进行经济性排序

　　根据药物类别或疾病类别对若干同类药物的经济性指标进行排序。在固定预算下，选择经济性较好的药品进入《国家基本药物目录》。某新药是否被遴选进入《国家基本药物目录》取决于该药物在这一类别 (竞争者)中的经济性地位。如果经济性较好，排名靠前，则易于被选中；反之说明该药成本太高、治疗效果不够好，导致其经济性较差，不适合遴选进入基本药物目录。

　　4.逐步要求在新药申报时提供经济学评价依据

　　国际药品审批政策逐渐关注药物经济学研究，越来越多的国家开始鼓励对新药进行经济学评价。在药物临床试验阶段，结合开展药物经济学研究，借助于严格的药物临床试验随机对照双盲设计，药物经济学研究结果和药物临床试验结果一并获得，不仅能对新药的申报提供决策信息，还能为药品进入《国家基本药物目录》、定价和临床合理用药提供参考。

　　我国要求在新药申报时提供经济学评价的困难在于没有统一的技术指导规范和制度保证，企业缺乏积极性。可喜的是，我国已启动《药物经济学评价指南》的制定工作。在指南正式出台前，国家可以鼓励企业在申报新药时提供经济学评价研究。待指南出台后，可逐步要求企业在申报新药时，一并提交经济学评价的材料。

　　5.逐步建立药物经济学评价基础数据库

　　随着药物经济学评价工作的开展，国家应该逐步建立基本药物的经济学评价基础数据库，包括汇集基础数据和建立评价模型，并实现评价资料的不断积累。鉴于目前评价机构和专家参差不齐，为了规范、有序、公正、透明地实施这项工作，国家应设立一个专家委员会，指导具体事宜。