杜氏肌养分不良症(DMD)基因疗法!辉瑞PF |
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2021年01月12日讯 /BIOON/ --(Pfizer)近日发布,评价基因疗法PF-06939926医治杜氏肌养分不良症(DMD)男孩疗效和平安性的3期CIFFREO研讨已对首例患者进行了给药医治。该研讨预计将在环球15个国度的55个临床实验点入组99例年龄4-7岁、非卧床(ambulatory)DMD男性患者。首例患者已于2020年12月29日在西班牙巴塞罗那的一个点给药医治。
值得一提的是,这是启动患者入组的首个3期DMD名目,标记着一个紧张的里程碑。今朝,尚无同意的疾病修正疗法可用于一切基因型的DMD。要是在3期临床得到胜利并得到监管同意,PF-06939926就有能够显著改善DMD疾病停顿的轨迹。今朝,辉瑞正与环球监管机构单干,在其他国度尽快启动这一名目。
PF-06939926是一款在研的重组腺相关病毒9型(AAV9)衣壳,携带截短或延长版本的人类肌养分不良卵白基因(mini dystrophin),由人类肌肉特同性启动子节制。因为AAV9衣壳具备靶向肌肉组织的后劲,是以选择其作为。PF-06939926于2020年10月获美国付与疾速通道资历,并于2017年5月得到了孤儿药资历(ODD)和常见儿科疾病资历(RPDD)。
2020年5月颁布的临床数据显示,单次静脉输注后12个月光阴点丈量的多个疗效相关终点方面,PF-06939926医治显示出耐久且具备统计学意义的显著改善,包含继续的巨大肌养分不良卵白(mini-dystrophin)表白程度、北极星挪动功效评估量表(NSAA)的评分改善,后者是一种教训证的肌肉功效丈量办法。
第一例承受PF-06939926医治的DMD男孩(图片起源:pharmastar.it)
CIFFREO是一项环球、多中间、随机、双盲、抚慰剂对照3期研讨,筹划入组99例非卧床、年龄4-7岁、经基因检测为DMD、天天承受稳定的皮质类固醇方案、AAV9中和抗体呈阴性的男性患者。研讨中,患者将被随机分派进入2个行列步队,承受2次静脉输注,一次是PF-06939926,一次是抚慰剂。年夜约三分之二的患者将进入行列步队1,在研讨开端时承受PF-06939926基因医治,一年后承受抚慰剂;年夜约三分之一的患者将进入行列步队2,在研讨开端时承受抚慰剂,一年后要是仍旧契合资历则承受PF-06939926基因医治。一切患者在承受后,将在一项开放标签扩大研讨中进前进行动期5年的随访。该研讨的次要终点是一年后北极星挪动功效评估量表(NSAA)总评分绝对基线的变动。
杜氏肌养分不良症(DMD)是一种重大的、覆灭性的、威及性命的X连锁性疾病,次要影响男孩,以进行性肌肉变性和有力为特征。该病由编码肌养分不良卵白(dystrophin)的基因产生渐变而惹起,肌养分不良卵白是维持肌肉膜稳定和功效所必须的。跟着年龄的增长,DMD患者的肌肉进化逐步好转。
DMD症状通常在3-5岁的儿童晚期浮现进去。肌肉有力最早可从3岁开端,起首影响臀部、骨盆、年夜腿和肩膀的肌肉,然后影响手臂、腿部和躯干的骨骼肌肉。到了十几岁,患者通常会丢失行走才能,必要轮椅辅助,同时心脏和呼吸肌肉也会遭到影响,可怜的是,患者通常在二十几岁时就死于疾病。DMD是天下上最罕见的肌养分不良症,每3500-5000个活产男婴中就有1个产生DMD,环球约有14万例DMD男孩,美国和欧洲约有3万例。(100医药网100yiyao.com)
原文出处:Pfizer Doses First Participant in Phase 3 Study for Duchenne Muscular Dystrophy Investigational Gene Therapy
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