囊性纤维化(CF)新药!Vertex三联疗法Trikafta获美国FDA优先审查,扩展实用人群(6 |
![]() |
2021年01月29日/BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)医治畛域的环球引导者。近日,该公司发布,美国食物和药物治理局(FDA)已受理其弥补新药申请(sNDA),以扩展三联疗法Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)的使用范畴,归入CFTR基因携带至多一个F508del渐变、或CFTR基因中携带特定渐变且基于体外数据对Trikafta医治有反馈的6-11岁CF患者。已付与该sNDA优先审查,并已指定《处方药用户免费法》(PDUFA)目的日期为2021年6月8日。
在美国,Trikafta已被同意用于携带至多一个F508del渐变、或CFTR基因存在一个特定渐变且基于体外数据该渐变对Trikafta医治有反馈的≥12岁CF患者。
Vertex执行副总裁兼首席医疗官Carmen Bozic医学博士表现:“要是同意扩展使用,咱们将无机会在性命晚期用Trikafta医治疾病的基本起因,并能够使年夜约1500名CF儿童受害。自2019年初次得到Trikafta监管同意以来,咱们始终在不懈尽力,尽快把这种药带给那些等候的患者。咱们期待着在将来几个月内与该机构单干,审查该申请。”
Vertex还筹划在2021年上半年向欧洲药品治理局(EMA)提交一份针对6-11岁CF儿童患者的营销受权申请(MAA)变革。该公司还筹划在将来几个月针对这一年龄段人群在加拿年夜和澳年夜利亚等其他市场提交申请文件。Trikafta扩展利用申请,基于一项环球3期研讨的数据支持。该研讨在携带2个拷贝F508del渐变、或携带1个拷贝F508del渐变和一个最小功效渐变的6-11岁CF患者中展开,评价了Trikafta的疗效和平安性。
囊性纤维化(CF)是一种常见的、延长性命的遗传病,影响环球约7.5万人。CF是一种累进的多体系疾病,影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些渐变招致CFTR卵白功效缺点或缺失惹起的。儿童必需2个出缺陷的CFTR基因(怙恃各一个)才会患上CF。
尽管有许多分歧类型的CFTR渐变可招致疾病,但绝年夜多半CF患者至多有一个F508del渐变。这些渐变,可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR卵白通常调理细胞膜的离子运输,基因渐变能招致卵白产品功效的毁坏或丢失。当细胞膜离子运输被中止,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个次要特征是呼吸道积累厚厚的粘液,招致呼吸困难、肺部慢性重复感化和进行性肺毁伤,终极招致灭亡。CF患者的灭亡年龄中位数为30出头。
截至今朝,Vertex公司已上市4款CF药物:Kalydeco(ivacaftor)、Orkabi(lumacaftor/ivacaftor)、Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)、Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor),前3款药物可医治环球约40000例患者,约占一切CF患者的50%。而2019岁尾最新同意的三联疗法Trikafta可将医治范畴扩展到环球90%的CF患者。
医药市场调研机构EvaluatePhamra宣布申报预测,Trikafta在2026年将成为环球最滞销TOP10药物之一,贩卖额将到达87.39亿美元,2019-2026年时代的年复合增长率到达惊人的54.3%。(100医药网100yiyao.com)
原文出处:Vertex Announces U.S. Acceptance of Supplemental New Drug lication for TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) in Children With Cystic Fibrosis Ages 6 through 11 With Certain Mutations
医药网新闻
- 相关报道
-
- 不抽烟,为什么会得肺癌?Nature:科学家揭秘空气污染如何促进非吸烟人群肺癌的发生 (2025-07-10)
- 江南大学发表最新Cell子刊论文 (2025-07-10)
- 赛多利斯推出 iQue® 5 高通量流式细胞分析仪:快速、灵活、智能,重构高通量筛选体验 (2025-07-09)
- STTT:上中医/北中医团队最新成果证实,天然产物乙酰缬草三酯通过双重铁死亡机制,抑制肠癌的生长、转移和耐药 (2025-07-09)
- Nature系列综述:CAR-T在自身免疫疾病中异军突起,将面临哪些挑战? (2025-07-09)
- Cell Rep Med:癌症诊断新突破!细胞外囊泡“巨无霸”成为液体活检的黄金标记物 (2025-07-09)
- Fertil Steril:定制完美宝宝?基因编辑前夜的抉择——一文读懂PGT-M技术的是与非 (2025-07-09)
- Nat Cancer:科学家破解乳腺癌耐药新机制——γδ T细胞与巨噬细胞的“共谋” (2025-07-09)
- 无需植入支架!血管闭塞患者有了新选择 (2025-07-09)
- 登上Cell子刊:迈威生物ADC新药,有望克服多重耐药胃肠道癌症 (2025-07-08)
- 视频新闻
-
- 图片新闻
-
医药网免责声明:
- 本公司对医药网上刊登之所有信息不声明或保证其内容之正确性或可靠性;您于此接受并承认信赖任何信息所生之风险应自行承担。本公司,有权但无此义务,改善或更正所刊登信息任何部分之错误或疏失。
- 凡本网注明"来源:XXX(非医药网)"的作品,均转载自其它媒体,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。本网转载其他媒体之稿件,意在为公众提供免费服务。如稿件版权单位或个人不想在本网发布,可与本网联系,本网视情况可立即将其撤除。联系QQ:896150040