罕有病新药!C3克制剂pegcetacoplan美欧请求上市：头仇人3期疗效击败重磅C5克制剂Soliris

2020年09月16日讯 /BIOON/ --Apellis制药公司努力于经过创始性的靶向C3办法开辟开创和同类最佳疗法，用于医治由补体级联反响的不受控或过度激活所驱动的普遍疾病，包含血液学、眼迷信和肾脏学范畴的疾病。

近日，该公司宣告，已向美国食物和药物治理局（FDA）提交了一份新药请求（NDA）、向欧洲药品治理局（EMA）提交了一份营销受权请求（MAA），追求同意pegcetacoplan（APL-2），用于医治阵发性睡眠性血红卵白尿症（PNH）。和EMA将于2020年第4季度做出关于受理NDA和MAA的决议。在中，pegcetacoplan曾经证实了其晋升PNH护理尺度的潜力。

NDA和MAA的提交基于头仇人3期PEGASUS研讨（NCT03500549）的成果（详见：）。该研讨到达了次要起点，证实pegcetacoplan优于PNH尺度护理药物Soliris（eculizumab）：在16周时血红卵白程度在统计学上有明显改良，溶血的症结标记物的正常化率更高，FACIT-疲惫评分具有临床意义的改良。在该研讨中，pegcetacoplan的平安性与Soliris相当。

值得一提的是，pegcetacoplan是第一个在血红卵白程度上显示出优于Soliris的研讨性疗法，高达85%承受pegcetacoplan医治的患者没有输血。而今朝承受Soliris医治的PNH患者中，年夜多半都患有继续性。PEGASUS研讨的成果显示，pegcetacoplan有潜力成为PNH患者的新护理尺度。

pegcetacoplan是一种研讨性、靶向性C3克制剂，旨在调理补体过度激活，这是招致很多严重疾病产生和成长的缘由。pegcetacoplan是一种分解的环肽，与一种聚乙二醇聚合物联合，特异性地与C3和C3b联合。今朝，pegcetacoplan正被开辟用于医治多种疾病，包含PNH、地图样萎缩（GA）和C3肾小球病。在美国，已授予pegcetacoplan医治PNH和GA的疾速通道资历。

Soliris是Alexion公司发卖的一款药物，这是一种开创的补体克制剂，经过克制补体级联反响终端部门的C5卵白发扬感化。补体级联反响是免疫零碎的一部门，其不受控激活在多种严重的罕有病和超等罕有病中发扬了主要感化。Soliris于2007年初次获准上市，之前已获批多种超等罕有病：PNH、非典范溶血综合征（aHUS）、抗AchR抗体阳性全身性重症肌有力（gMG）、抗水通道卵白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系妨碍（NMOSD）。

Soliris是全球最滞销的孤儿院之一，2018年发卖额高达35.63亿美元。今朝，Alexion公司也正在开辟Soliris的进级版产物Ultomiris，后者已于2018年12月取得FDA同意PNH顺应症。2019年10月，Ultomiris获同意新顺应症：医治aHUS儿童和成人患者。Ultomiris是第一种也是独一一种每8周给药一次的长效C5补体克制剂，在医治PNH的III期临床研讨中，Ultomiris每2个月（8周）输注一次与Soliris每2周输注一次在全体11个起点方面均到达了非劣效性。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：Apellis Announces Submission of Pegcetacoplan Marketing lications to and EMA for Patients with PNH