细胞发现:成功编辑人类三核胚胎中的线粒体DNA碱基

来源：生物世界2022-02-06 09:56

《自然》杂志发表了一篇由刘中达团队撰写的研究论文，题为“一种细菌胞苷脱氨酶毒素能够实现无crispr线粒体碱基编辑”。刘汝谦团队发现并命名了一种细菌毒素——DddA，它可以催化双链DNA(dsDNA)中胞苷的脱氨基作用，并将胞嘧啶(C)转化为尿嘧啶。

《自然》杂志发表了一篇由刘中达团队撰写的研究论文，题为“一种细菌胞苷脱氨酶毒素能够实现无crispr线粒体碱基编辑”。刘汝谦团队发现并命名了一种毒素——DddA，它可以催化双链DNA(dsDNA)中胞苷的脱氨基作用，并将胞嘧啶(C)转化为尿嘧啶(U)。DddA切割半体与转录激活因子样效应子阵列蛋白(TALE)和尿嘧啶糖基化酶抑制剂融合，产生无RNA的DddA衍生的胞嘧啶碱基编辑器(DdCBE)，具有较高的靶向特异性和编辑准确性。他们成功开发了独立于CRISPR-—DdCBE的基础编辑器，可以精确编辑线粒体基因组(mtDNA)，为研究线粒体遗传病和治疗线粒体疾病提供了前所未有的工具。

然而，为了使用DdCBE碱基编辑工具治疗人类线粒体突变，有必要在体内模型中评估其效果和特异性，尤其是在人类胚胎中。

最近，《细胞发现》杂志发表了人类3pn胚胎中DDCBE介导的线粒体碱基编辑。通讯员由南京市妇幼保健院徐正峰、沈斌、凌秀峰撰写。本研究首次证明了DdCBE介导的线粒体DNA碱基编辑在人类三核(3PN)胚胎中的可行性，并指出纠正人类早期胚胎线粒体DNA致病突变的可能性。

本研究证明DdCBE可以修复线粒体DNA中的一系列致病碱基突变，从而达到治疗的目的。然而，与此同时，人们发现三核(3PN)胚胎的线粒体DNA中存在脱靶。虽然这些缺失靶点可能不足以产生表型，但也提醒我们，DdCBE线粒体碱基编辑工具还需进一步优化，以满足临床需求。(100yiyao.com)

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