人类基因治疗产品首次登陆欧洲市场

　　在人类疾病研究中越来越多的研究结果显示某些疾病可能归因于人类自身基因缺陷，近日人类基因治疗产品也实现首次欧洲市场登陆。

　　人类的某些疾病可以归因于人体自身基因的缺陷或病原基因产物与人体的相互作用。也就是说，这些疾病都直接或间接地与基因有关，或者说它们属于基因功能疾病。

　　其中，内源性基因病可称为“原发性基因病”，如遗传病；外源性基因病可称为“继发性”或“获得性基因病”，如艾滋病等。因此，基因功能疾病最终都可以通过对基因的人工操纵达到治愈目的。

　　不过，目前还只能对单个缺陷基因进行人工改良，若有朝一日能把艾滋病毒整合基因组从人的染色体上切割下来，则将是人类最终战胜艾滋病的庆功时刻。

　　开展基因治疗必须备齐一整套工具，包括基因“剪刀”，即限制性内切核酸酶，可用来“剪裁”基因片段；基因“浆糊”，即连接酶，可用来“嫁接”基因片段；基因“车”（载体），如良性病毒或转座子等，可用来把基因“搬运”到待修补的位置。

　　从1972年Friedmann和Roblin首次提出基因治疗的设想以来，人们对基因治疗的认识经历了从禁锢到狂热再到逐渐理性的过程，基因治疗研究也从盲目到规范，再到开始尝试从实验室走向临床。

　　1990年9月，美国国家卫生研究院（FDA）批准首例人类基因治疗临床试验，此后全世界共实施了1700多项基因治疗临床试验，累计超过数千人接受过各种形式的基因治疗。2006~2011年间，成功实施基因治疗的病例包括：视网膜疾病Leber氏先天性黑蒙症、X染色体连锁重症联合免疫缺陷症、腺苷脱氨酶？重症联合免疫缺陷症、肾上腺脑白质失养症、慢性髓细胞白血病和帕金森病等。

　　近几年，西方大众传媒推出了多部以基因治疗为题材的科幻片，如电视系列剧《末世黑天使》（2000）、电影《猩球崛起》（2011）、小说《下一次》（2006）等，它们对基因治疗大多持想象、杜撰、讥讽、嘲弄的态度。

　　尽管如此，随着人们更深入和更科学地开展基因治疗的基础研究与临床试验，基因治疗无疑将成为攻克各类难治性遗传性疾病的有力武器。