罕见肿瘤多学科专家研讨会在上海召开 业界呼吁重视建立多层次医疗保障体系

2022年2月28日是第15个国际罕见病日，今年的主题是“分享你生命的色彩”。为呼吁社会更广泛地关爱罕见病患者，增强社会对罕见肿瘤防治的关注，2月26日在上海召开了罕见病多学科专家研讨会。

会议由上海市罕见病防治基金会理事长李定国主持，著名卫生经济学教授胡善连担任会议主席。来自相关省市学术组织和国内临床医学、药学、临床流行病学、医疗安全、卫生(药学)经济学、法学、传媒、卫生政策等领域的专家学者30余人。上海交通大学附属胸科医院呼吸内科主任医师褚天庆教授、上海市卫生与健康发展研究中心主任金春林就罕见肿瘤防治与建立多层次医疗保障体系发表主题演讲，王林、冯占春、吴晶、张、张、连玉强、胡善连、袁妮、耿、黄国英、尚。

(罕见多学科专家研讨会在上海召开)

会上，肿瘤精准治疗龙头企业基石药业大中华区总经理赵萍代表创新药企发言，介绍了近年来精准治疗及药物的快速发展，阐述了基石药业各种精准治疗药物的优异疗效以及在提高药物可及性和患者支付能力方面所做的努力，呼吁社会更加关注罕见病精准诊疗和支付保障。

国内罕见的精准治疗正在加速。

迫切需要建立多层次的医疗保障体系。

会议期间，褚天庆教授介绍，过去我国罕见肿瘤防治工作发展存在一些不足，如对罕见肿瘤发病情况缺乏共识、罕见肿瘤流行病学资料研究不足、罕见肿瘤诊疗法规有待完善等。目前，国家已经高度重视相关领域的研究，四种罕见病进入罕见病名单，相关靶点不断被发现，精准检测技术得到快速应用，而基石药业则推动普拉蒂尼胶囊、阿瓦替尼片、艾福尼片等多种精准治疗药物落地中国，并开始惠及患者。

(上海交通大学附属胸科医院呼吸内科主任医师褚天庆教授)

事实上，随着基因组工具在成年癌症患者中的广泛应用，国际上针对罕见肿瘤特定靶点的精准治疗发展正在加速，目前我国肿瘤精准治疗已有突破。然而，由于罕见肿瘤患者是弱者中的弱者，灾难性的医疗费用频繁发生。经过多年探索，我国已初步建立罕见病医疗保障体系，但罕见病患者多层次医疗保障体系尚未有效建立。

金春林主任介绍，目前国家已经建立了第一批罕见病目录，三批《临床急需境外新药名单》收录了多种罕见病用药。国家医保局通过常规和谈判，将多种罕见病药品纳入国家基本医保目录。

(上海市卫生与健康发展研究中心金春林主任)

对于罕见病的支付，金主任建议以“1 N”的方式建立多方共付机制，其中1指政府基本医保基金，N指包括大病医保基金、医疗救助基金、商业保险、医疗互助、慈善捐赠、个人家庭承担等多种支付方式，整合各种资源实行综合保障。此外，还应在国家医保谈判中享受罕见病孤儿用药优惠。

赵萍表示，癌症的诊断和支付仍面临诸多挑战，迫切需要更多的社会关注和政策支持。她呼吁业界更加关注罕见肿瘤，并进一步鼓励研发；d、从政策层面实现罕见肿瘤孤儿药的商业化；重视精准治疗的检测，从政策层面重视罕见肿瘤的定价策略。同时，她介绍了基石药业为提高药品的可及性和可负担性所采取的各项措施，并建议全社会共同解决患者的支付困境，提高患者的生活质量。

(济世药业大中华区总经理赵萍女士)

对此，胡善连教授也表示，会议为我国罕见肿瘤的防治和多层次医疗保障体系的建立提供了宝贵的思路。随着RET等新靶点的不断发现，精准医疗变得越来越重要，在许多发展领域都存在机遇和挑战，如第二代基因检测、医保支付和商业保险的协同、真实世界的研究和平台、精准治疗的适应症扩展、药物经济学评价方法的改进等。基石药业为我国精准治疗的发展，提升精准药物的可及性和可负担性提供了宝贵的经验，值得业界效仿。

(卫生经济学著名教授胡善琏)

全国罕见病学术小组主席联席会议秘书长王林教授等与会专家也表示支持更多罕见肿瘤进入国家罕见病目录，呼吁全社会共同努力，更加关注罕见病患者，以及从精准到用药的全方位政策宣传和社会救助。

一年之内，首批同类精准治疗药物获批。

探索多措并举，全面提高药品可及性和可负担性。

作为中国精准治疗领域的领军企业，基石药业目前拥有普济华(普拉蒂尼胶囊)、特济华(阿伐替尼片)、托舒沃(艾福尼布片)三个第一类精准治疗药物，已获中国(NMPA)国家医药产品监督管理局批准上市。值得注意的是，这三种药物均为首创，填补了相应领域精准治疗的空白，为患者带来了新的治疗选择。

其中，2021年3月获批上市的普济华成为国内首个获批的选择性RET抑制剂，用于治疗此前接受含铂化疗且RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。此外，该药物还在患有晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)的中国患者中显示出优异且持久的抗活性。NMPA于2021年4月接受了列入相关适应症的申请，并将其纳入优先审查。