国内企业已经逐渐加入全球药物研发

　　虽然发达国家的新药研发数量在减少，但他们的研发方向和政策制定对国内企业仍有较高的参考价值。从FDA批准的药物种类来看，孤儿药和抗癌药所占比例依然较大，27种药物中孤儿药达到9个，占据了正好三分之一的席位，其次是抗癌药有6个，约占22%。从适应症来看，针对癌症亚型的药物数量最多，其次是代谢类疾病治疗药物以及抗病毒药物。

　　2013年是FDA“突破性药物”认定推出的第一年。药品获得“突破性药物”认定不仅能加快研发速度，节约研发成本，而且在上市后多有不俗的市场表现。2013年备受关注的两个“突破性药物”，一个是用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）的Imbruvia，另一个便是用于治疗丙肝的药物Sovaldi。该政策的出台无疑将继续调动制药企业寻找突破性新药的积极性。

　　另外，美国对生物仿制药的态度发生转变。过去FDA对生物仿制药的审批一直极其谨慎，很少药物能获得批件；但从去年开始，FDA的态度逐渐积极起来。这对于中国企业来说应该是个较大的利好消息，可以从这方面入手提高自己的研发能力。

　　量身订制适合的方向

　　对于国内企业而言，可以根据自身研发的具体情况，选择不同的方式参与药物研发。对此，美国DIA协会中国区董事总经理董海军进一步解释：“企业在制定研发目标时要根据自己的实力和优势量身订做。如果是在国外具有丰富经验的归国创业者，可以选择在全新靶点和作用机制的新药研发上寻找突破口，取得一定成果以后将专利卖给大公司进行生产。如果企业规模较大，生产能力强，但研发能力弱，这可以对已知靶点、已知作用机制的药物进行改进，这样可以节约研发成本，而且作用机制清楚的药物，后期在市场上推广的花费会相对较少，患者接受度高。”

　　事实上，目前国外公司的做法也与此类似。董海军指出，国外制药企业的总体实力要强于中国公司，虽然有不少企业是Me-too和Best-in-class这两种类型的研发都做，但大多数公司还是会选择专注于一种类型的研发。“通常，有突破性创新的产品都是比较小的一些公司发现的，而大型制药公司更多扮演的是新药猎头的角色，收购有潜质的产品继续进行后期开发。”

　　符合中国特色和需求

　　国内制药企业研发实力日益壮大，有能力加入到国际研发竞争之时，又该如何保持自己的特色，树立自己的核心竞争力？

　　这方面可以多借鉴行业经验。在研发领域有十多年经验的微芯生物，主要从事肿瘤、免疫、内分泌以及代谢性疾病的新药开发，目前专利药西达本胺已通过1.1类新药申请，即将获得上市销售的批准。

　　微芯生物总裁兼首席科学官鲁先平分享其研发心得指出：“企业的研发定位应该与中国的国情相结合，我国在药物研发方面的优势，首先是庞大的人口基数，其次是有人中特点的疾病种类，比如胃癌、肝癌、食管癌等在中国的发病率明显高于其他国家，这些都应该成为我国企业药物研发的突破口。”

　　对此，董海军亦表示赞同，认为我国在新药研发上的优势是在我国特有的一些疾病方面，“中国的人口数量多，相应地患者总数也会扩大，所以中国具有药物临床研究受试者数量上的优势，这也可以为新药研发提供帮助。”

　　合理规避研发风险

　　新药医药研发是一个失败概率相当高的项目，而且失败后常常损失惨重，对企业甚至是致命的打击，所以合理规避研发风险，对于企业来说也相当重要。

　　这方面鲁先平博士给出了很中肯的建议：“首先，企业要有自己的核心研发团队，能够掌握新药研发整个生态链的主动权。其次，企业核心技术的开发也是企业规避研发风险的重要手段，企业应尽早阐明在研药物的毒理和药理作用，做到对无效药物尽早淘汰，就能降低企业的研发风险，节约研发成本。”