基因治疗领域里程碑 Glybera开启基因治疗时代

　　经过20多年翘首以盼的等待后，基因治疗领域终于出现一个里程碑事件：首个基因治疗药获欧盟监管当局批准，7月20日，欧洲药品管理局(EMA)宣布，人用药品委员会(CHMP)建议在欧盟范围内批准由荷兰生物技术公司Uni Qure研发的Glybera用于治疗经严格限制高脂肪饮食却仍然发生严重或反复胰腺炎发作的脂蛋白脂酶缺乏症（LPLD）患者。

　　基因治疗药物通过活性基因片段取代缺陷基因来治疗遗传性疾病，目前基因治疗一直局限于临床试验阶段。CHMP建议批准Glybera上市对基因治疗领域而言是极大的进步，将有助于其他基因治疗方法的陆续面世，基因治疗时代已经开启，更多投资将进入这一领域。

　　基因疗法一直被看作是一种治疗多种疾病很有前途的方法，但是自1990年以来，数以百计的临床试验都以失败告终，研究人员一直试图克服这些困难，在过去几年中，有研究报告显示，运用基因疗法可成功治疗癌症、血友病和某些免疫系统疾病。

　　目前，基因治疗领域全球范围内有数家制药巨头在研发基因疗法药物。2010年，葛兰素史克与意大利医药行业研究专家签订合作协议，共同研发免疫缺陷病症药物，Glybera的临床试验表明，服用该药后，患者有较少的胰腺炎发病率，并且能缓解患者的临床症状和痛苦。