JCI:新技巧进步基因疗法医治目力的后果 |
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2019年10月1日 讯 /生物谷BIOON/ --在以年夜鼠,猪和山公为模子的试验中,约翰霍普金斯年夜学医学院的研讨人员开辟了一种抢救目力的基因疗法。假如被证实对人类平安无效,该技巧可认为诸如湿性年纪相干性黄斑变性(AMD)等罕见疾病的患者供给一种新的,更耐久的医治选择,而且它有能够替代遗传性视网膜疾病患者的缺点基因。这种新办法揭橥在比来的《The Journal of Clinical Investigation》杂志上。该办法应用一根小针将有害的,基因工程化的病毒颗粒打针到眼白与眼睛血管层之间的空间(称为头绪膜上腔)。从那边,病毒可以将医治基因传递到视网膜细胞。

(图片起源:Www.pixabay.com)虽然今朝仅在植物身长进行过测试,但新的头绪膜上腔打针技巧的侵入性较小,由于它不触及视网膜的别离,而且实际上可以在门诊停止,这标记着新的医治目力的基因疗法的问世。据美国国度眼科研讨所称,视网膜黄斑变性是招致50岁以上人群弗成逆和致残目力损失的次要缘由。估量有一万万美国人患有该疾病。异常血管在视网膜下方发展,并将目力欠安的液体渗入眼内。异常血管的发展和渗漏是由称为血管内皮发展因子(VEGF)的细胞旌旗灯号过量发生惹起的。今朝,眼科专家可以经过向眼内打针阻断VEGF的卵白质来预防目力损失,然则这些医治办法的保持工夫无限,是以患者必需每四到六周前往诊所一次,以停止更多打针以保持目力。错过医治能够会使异常血管发展,进而招致目力降低。Campochiaro说:“我们发明,反复医治固然无效,但对患者来说却难以跟上,跟着工夫的流逝,他们会逐渐掉去目力。”但是,基因疗法可以将视网膜中的每个细胞永世性地发生抗VEGF卵白,从而无需反复打针即可持续坚持目力。为了测试头绪膜上打针技巧能否可以无效地向视网膜供给基因疗法,研讨人员起首想跟踪该技巧能否可以使病毒达到眼后部。研讨人员向10只年夜鼠的眼睛打针了有害方式的腺相干病毒,这些病毒经由润饰,可以将荧光标志物带入眼的头绪膜上腔。他们应用高功率显微镜追踪,发明一周后病毒曾经达到全部视网膜。接上去,研讨人员研讨了这种病毒能否可以供给有效的基因。他们将抗VEGF基因加载到他们的改进病毒中,然后将其打针到40只年夜鼠的头绪膜上腔中,这些年夜鼠被引诱成长为人道黄斑变性。为了停止比拟,他们在别的40只年夜鼠中停止了惯例的视网膜下打针。研讨人员发明头绪膜上打针技巧的后果与传统的视网膜下办法一样好,而且在递送目力维护性抗VEGF卵白方面异样无效且耐久。经过还在猪和恒河猴中停止这些试验,研讨人员证明,头绪膜上方的递送办法实用于尺寸较年夜的植物,其眼睛更接近人眼。一切成果都类似。虽然这种基因疗法很有愿望,但Campochiaro指出,关于以前承受过相似试验的人们来说,这能够不是一个很好的选择,由于他们的免疫零碎能够会阻拦病毒。 (生物谷100yiyao.com)
资讯出处:
原始出处:Kun Ding, Jikui Shen, Zibran Hafiz, Sean F. Hackett, Raquel Lima e Silva, Mahmood Khan, Valeria E. Lorenc, Daiqin Chen, Rishi Chadha, Minie Zhang, Sherri Van Everen, Nicholas Buss, Michele Fiscella, Olivier Danos, Peter A. Campochiaro. Journal of Clinical Investigation, 2019; DOI: 10.1172/JCI129085
医药网新闻

(图片起源:Www.pixabay.com)虽然今朝仅在植物身长进行过测试,但新的头绪膜上腔打针技巧的侵入性较小,由于它不触及视网膜的别离,而且实际上可以在门诊停止,这标记着新的医治目力的基因疗法的问世。据美国国度眼科研讨所称,视网膜黄斑变性是招致50岁以上人群弗成逆和致残目力损失的次要缘由。估量有一万万美国人患有该疾病。异常血管在视网膜下方发展,并将目力欠安的液体渗入眼内。异常血管的发展和渗漏是由称为血管内皮发展因子(VEGF)的细胞旌旗灯号过量发生惹起的。今朝,眼科专家可以经过向眼内打针阻断VEGF的卵白质来预防目力损失,然则这些医治办法的保持工夫无限,是以患者必需每四到六周前往诊所一次,以停止更多打针以保持目力。错过医治能够会使异常血管发展,进而招致目力降低。Campochiaro说:“我们发明,反复医治固然无效,但对患者来说却难以跟上,跟着工夫的流逝,他们会逐渐掉去目力。”但是,基因疗法可以将视网膜中的每个细胞永世性地发生抗VEGF卵白,从而无需反复打针即可持续坚持目力。为了测试头绪膜上打针技巧能否可以无效地向视网膜供给基因疗法,研讨人员起首想跟踪该技巧能否可以使病毒达到眼后部。研讨人员向10只年夜鼠的眼睛打针了有害方式的腺相干病毒,这些病毒经由润饰,可以将荧光标志物带入眼的头绪膜上腔。他们应用高功率显微镜追踪,发明一周后病毒曾经达到全部视网膜。接上去,研讨人员研讨了这种病毒能否可以供给有效的基因。他们将抗VEGF基因加载到他们的改进病毒中,然后将其打针到40只年夜鼠的头绪膜上腔中,这些年夜鼠被引诱成长为人道黄斑变性。为了停止比拟,他们在别的40只年夜鼠中停止了惯例的视网膜下打针。研讨人员发明头绪膜上打针技巧的后果与传统的视网膜下办法一样好,而且在递送目力维护性抗VEGF卵白方面异样无效且耐久。经过还在猪和恒河猴中停止这些试验,研讨人员证明,头绪膜上方的递送办法实用于尺寸较年夜的植物,其眼睛更接近人眼。一切成果都类似。虽然这种基因疗法很有愿望,但Campochiaro指出,关于以前承受过相似试验的人们来说,这能够不是一个很好的选择,由于他们的免疫零碎能够会阻拦病毒。 (生物谷100yiyao.com)
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原始出处:Kun Ding, Jikui Shen, Zibran Hafiz, Sean F. Hackett, Raquel Lima e Silva, Mahmood Khan, Valeria E. Lorenc, Daiqin Chen, Rishi Chadha, Minie Zhang, Sherri Van Everen, Nicholas Buss, Michele Fiscella, Olivier Danos, Peter A. Campochiaro. Journal of Clinical Investigation, 2019; DOI: 10.1172/JCI129085
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