Neurology：临床实验标明造血干细胞移植可逆转视神经脊髓炎

2019年10月15日讯/BIOON/---在一项新的临床研讨中，来自美国东南年夜膏火恩柏格医学院和梅奥诊所的研讨人员报道造血移植可逆转一种使人健康的神经零碎疾病，这种称为视神经脊髓炎（neuromyelitis optica）的疾病招致一半的患者在确诊后5年内掉明和掉去行走的才能。年夜多半患者在承受造血移植5年后坚持优越，而且可以防止每年破费高达50万美元的药物医治。相干研讨成果近期揭橥在Neurology期刊上，论文题目为“Autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation for neuromyelitis optica”。

图片来自CC0 Public Domain。 视神经脊髓炎，以前被归类为多发性硬化症（MS）的一种罕有亚型，但现在被以为是另一种疾病。与多发性硬化症和年夜多半其他疾病分歧的是，视神经脊髓炎具有AQP4，它与疾病运动度相干。在造血移植后，患者的血液中不再具有可辨认的AQP4。

论文第一作者、东南年夜膏火恩柏格医学院医学传授、免疫疗法与疾病担任人Richard Burt博士说，“之前的医治办法均未招致AQP4继续消逝，或许让患者免于医治。”

Burt说，“造血干细胞移植和药物医治之间存在分明的差别。造血移植改良了患者的神经功效妨碍和生涯质量。他们的病情恶化，并且这种疾病标记物在移植后长达五年的工夫里消逝了。”

梅奥诊所拥有生物标记物AQP4的专利，而且与Burt和东南年夜学协作停止了这种剖析。

在这项临床研讨中，12名视神经脊髓炎患者承受了造血干细胞移植。在移植5年后，在这12名患者中，仅有2人产生疾病复发，不得不从新承受药物医治。这似乎是造血移植可以逆转的第四种慢性疾病。

造血干细胞移植的目的是让出缺陷的免疫零碎正常运转。造血干细胞取自患者的骨髓或血液，然后他们的免疫零碎被化疗彻底摧毁。接上去，将他们的造血从新引入患者体内，然后它们在体内迁徙到骨髓中，从而让他们的免疫零碎重置。

Burt开辟了这一范畴。他是在医学出书物中第一个提出应用造血干细胞移植医治多发性硬化症的人，是第一个在临床前植物模子中如许做的人，也是在美国第一个应用造血干细胞移植医治多发性硬化症患者的人。Burt还针对零碎性硬化症和多发性硬化症停止了首批随机造血移植，而且获得了十分积极的成果。

2019年1月，Burt在JAMA上揭橥了一项随机临床研讨，它标明造血移植可逆转神经功效妨碍，在5年多的工夫里，年夜多半患者减缓或防止了进一步的停止性功效妨碍，或许在复发缓解型多发性硬化症中呈现了新的疾病运动的证据。

依据Burt揭橥的研讨，造血移植逆转的其他疾病是全身性硬化症和慢性炎性脱髓鞘性多发性精神病（chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy）。（100医药网 100yiyao.com）

参考材料：

1.Richard K. Burt et al. . Neurology, 2019, doi:10.1212/WNL.0000000000008394.

2.Richard K. Burt et al. . JAMA, 2019, doi:10.1001/jama.2018.18743.

3.Stem cell transplant reverses disabling MS-like disease

https://medicalxpress.com/news/2019-10-stem-cell-transplant-reverses-disabling.html