blood：植物成分可以进步基因疗法的速度与无效性

2019年10月19日讯/100医药网BIOON/---基因疗法的呈现，为免疫零碎缺点以及血液类疾病（例如镰状细胞性贫血和白血病）供给了宽广的医治远景。以往这些疾病须要停止骨髓移植，而现在可以经过”编纂”患者体内的干细胞来改正面前的遗传成绩，从而获得胜利医治。

然则，今朝基因疗法的尺度流程须要将安康基因传递到患者血液干细胞中，这些操作既昂贵又费时，很多患者是以难以接受。

比来，在来自Scripps Research的迷信家在《Blood》杂志上揭橥的一项发明中，他们找到了一种办法来避开以后的一些难题，从而可以节俭本钱并改良医治后果。

文章作者，免疫学和微生物学系副传授Torbett博士说：“假如可以经过单次基因医治取代今朝风行的在几天内停止屡次医治的手腕，则可以削减临床工夫和费用”。

（图片起源：www.pixabay.com）

该发明集中在与白藜芦醇亲密相干的小分子卡巴酚A，白藜芦醇是葡萄和其他植物发生的自然化合物，是众所周知的抗氧化剂和消炎药。与白藜芦醇类似，卡巴酚A具有抗炎感化，但在本研讨中，它起着别的一种共同的感化。

Torbett和他的团队对白藜芦醇和相似类型分子的共同化学性质发生了兴味，并想晓得它们能否可以协助基因医治的病毒载体更轻易地进入宿主细胞中。 “造血干细胞存在进攻外界侵染的才能，这也是基因医治轻易掉败的缘由。对此，我们找到了一种能够使医治进程明显进步效力的办法。”

今朝，基因疗法的医治进程须要从患者血液平分离出十分大批的造血干细胞。这些细胞可以自我更新并发生一切其他类型的血细胞。然后，医治基因经过专门设计的病毒（称为“慢病毒载体”）导入到这些细胞中。

但是，造血干细胞对病毒进击具有高度的抵御力。它们以被称为搅扰素引诱的跨膜（IFITM）卵白的构造来维护本人，该卵白会拦阻慢病毒载体。是以，Torbett说，要胜利地将基因传递到造血干细胞中，能够须要很多测验考试-以及年夜量昂贵的基因医治载体。

Torbett和他的团队发明，将白藜芦醇样化合物卡巴酚A与慢病毒载体混杂物一路添加到人类造血干细胞中，这些细胞会毁坏其自然进攻才能，并使载体更轻易进入。一旦将经由处置的干细胞放入小鼠体内，它们就会决裂并发生包括新遗传信息的血细胞。

该办法的另一个次要长处是工夫短：假如可以在更短的工夫内完成血液干细胞的基因递送医治，则可以更快地将细胞从新施用给患者。Torbett说，这不只使患者的医治加倍便利，并且还有助于确保干细胞不会掉去自我更新的特征。

Torbett和他的团队正在持续研讨干细胞固有的抗遗传润饰性的基本缘由，目标是进一步进步医治效力并下降本钱。（100医药网 100yiyao.com）

资讯出处：

原始出处：Stosh Ozog, Nina D. Timberlake, Kip Hermann, Olivia Garijo, Kevin G. Haworth, Guoli Shi, Christopher M. Glinkerman, Lauren E. Schefter, Saritha D’Souza, Elizabeth Simpson, Gabriella Sghia-Hughes, Raymond R. Carillo, Dale L. Boger, Hans-Peter Kiem, Igor Slukvin, Byoung Y. Ryu, Brian P. Sorrentino, Jennifer E. Adair, Scott A. Snyder, Alex A. Compton, Bruce E. Torbett. Blood, 2019; 134 (16): 1298 DOI: 10.1182/blood.2019000040