儿童发展激素缺少症新药！新型长效发展激素TransCon hGH(每周一次)疗效优于每日一次hGH

2019年10月22日讯 /BIOON/ --丹麦生物制药公司Ascendis Pharma近日宣告，欧盟委员会（EC）已授予每周一次长效发展激素TransCon Growth Hormone（hGH）医治儿童发展激素缺少症（GHD）的孤儿药资历（ODD）。TransCon hGH可以以可猜测的速度在一周内继续释放未经润饰的发展激素，这种发展激素与日常医治中应用的每日一次发展激素一样。今朝，在欧洲还没有长效发展激素医治药物取得同意。

儿童发展激素缺少症（GHD）是一种严重的罕有疾病，由垂体排泄的发展激素缺乏惹起。GHD患儿不只身体矮小，并且还存在代谢异常、心思社会挑衅、认知缺点和生涯质量差等成绩。

几十年来，GHD的护理尺度不断是天天皮下打针一次hGH，以改良发展和代谢影响。关于护理者和患者来说，天天打针的医治担负很高，这招致依从性差，下降了全体医治后果。

Ascendis公司总裁兼首席履行官Jan Mikkelsen表现：“欧盟委员会授予TransCon hGH孤儿药资历，承认了欧洲须要一种长效疗法来处理GHD儿童患者的全体内排泄成绩。我们筹划在2020年上半年在美国提交TransCon hGH的生物成品答应请求（BLA），并在2020年下半年在欧盟提交营销受权请求（MAA）。这是朝着为患有GHD的儿童供给新的医治选择迈出的主要一步，反应了我们努力于在全球规模内开辟医治办法，处理未知足的患者需求，并对患者的生涯发生有意义的影响。”

本年3月，Ascendis公司在2019年美国际排泄学会（ENDO）年度上颁布了每周一次长效发展激素TransCon hGH 医治儿童发展激素缺少症（GHD）III期临床研讨heiGHt的顶线数据。这是一项随机、开放标签、阳性药物对比研讨，将每周一次TransCon hGH与每日一次hGH（Genotropin）停止了比较。

成果显示，该研讨到达了次要起点：在52周时，TransCon hGH在年化身高速度（AHV，单元:厘米/年）方面并不劣于每日hGH而且还优于每日hGH。详细数据为，采取协方差剖析（ANCOVA）意向性医治群体，TransCon hGH医治组AHV为11.2厘米/年，每日hGH为10.3厘米/年（95%CI:0.22-1.50，p=0.0088）。

在每次随访时，TransCon hGH医治组AHV均高于每日hGH医治组，医治差别从第26周（包含第26周）开端获得统计学意义。TransCon hGH医治组和每日hGH医治组应对欠安的患者比例（AHV＜8.0厘米/年）辨别为4%和11%。研讨完成的一切敏理性剖析支撑次要成果，标明这些成果的稳健性。

研讨中，TransCon hGH总体平安，耐受性优越，不良事情与每日hGH医治组不雅察到的类型和频率分歧，且实验组之间具有可比性。2组均未发明与研讨药物相干的严重不良事情，每个医治组不雅察到一例严重的不良事情（TransCon hGH医治组为1.0%，每日hGH医治组为1.8%），均与研讨药物有关。2组均未发明招致研讨药物停药的医治产生的不良事情。

TransCon意指“瞬时联合”。Ascendis公司专有的TransCon平台是一项立异技巧，旨在发明优化医治后果的新疗法，包含疗效、平安性和给药频率。TransCon分子有3种成分：一种未经润饰的母体药物，一种维护它的惰性，以及一种临时联合2者的链接子。当联合时，掉活并维护母体药物不被肃清。当打针到体内时，心理酸碱度和温度前提会以可猜测的释放方法开端释放未经润饰的活性母体药物。由于母体药物是未经修正的，所以它的原始感化形式应当坚持不变。TransCon技巧可普遍使用于卵白质、肽或小分子的多个医治范畴，并可零碎性或部分应用。

今朝，Ascendis公司正在应用TransCon技巧树立一个抢先的、完整集成化的罕有病公司。该公司应用TransCon技巧与临床上已验证的母体药物发明新的疗法，这些疗法具有同类最佳（best-in-class）的疗效、平安性和/或便当性。除了TransCon hGH之外，该公司还有2个罕有内排泄学资产：（1）TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药（prodrug），今朝处于II期临床，评价医治甲状旁腺功效减退症的潜力；（2）TransCon CNP是一种长效C型利钠肽前体药物，今朝处于I期临床，评价医治软骨发育不全及其他FGFR相干的骨骼疾病。

此外，Ascendis公司也与赛诺菲在范畴、与罗氏旗下基因泰克在眼迷信范畴有多个产物协作。（100医药网100yiyao.com）

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