全身性重症肌无力(gMG)新药！阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris进入美国优先审评:1周内起效 疗效持续52周！

Ultomiris有潜力成为gMG的新护理标准。

重症肌无力(来源：10faq.com)

2021年12月20日//BLOON/-(阿斯利康)近日宣布，美国美国食品药品监督管理局(FDA)已受理使用长效C5补体抑制剂Ultomiris(ravulizumab)治疗成人系统性重症肌无力(gMG)的补充生物制品(sBLA)许可申请并进行优先审查。在阿斯利康罕见病部门Alexion使用罕见病优先审查证书(PRV)后，该sBLA的目标日期《处方药用户收费法（PDUFA）》被指定为2022年第二季度。

目前，欧盟和日本监管机构也在审查Ultomiris治疗gGM的监管申请。全身性重症肌无力(gMG)是一种罕见且使人衰弱的慢性神经肌肉疾病，可导致神经肌肉功能障碍和严重无力。在美国，估计有64，000名gMG患者。

Alexion首席执行官Marc Dunoyer表示：“C5补体抑制剂Soliris(eculizumab)是近60年来第一个被批准用于治疗这种毁灭性疾病的新疗法。Ultomiris新适应症在gMG治疗中的应用反映了Alexion为改善gMG患者预后所做的持续努力。3期试验表明，Ultomiris可以帮助更广泛的患者，包括症状轻微或早期治疗旅程的患者。”

在美国，Ultomiris在gMG中治疗sBLA是基于3期的阳性结果。Alexion在2021年7月公布了相关数据。结果显示，Ultomiris早在治疗第一周就显示出疗效，持续52周(26周随机对照期和26周开放标签延长期)。具体而言，接受Ultomiris治疗的患者显示，MG-ADL(患者报告评估)的总评分显著高于基线，对于截至目前已完成26周延长研究的患者子集，治疗52周后总治疗效果仍为阳性。在这项研究中，Ultomiris耐受性良好，其安全性与阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的III期研究一致。

近年来，gMG治疗领域发展迅速，但仍存在未满足的医疗需求。Ultomiris期研究的结果加强了补体抑制在gMG治疗中的关键作用，这将为更多患者提供采用具有保护神经肌肉功能机制的药物进行早期治疗的机会。

Soliris的获批上市，是解决重症肌无力(MG)严重症状和并发症患者迫切治疗需求的重要第一步，也是60多年来针对这一毁灭性疾病的首个新疗法。上述3期研究的结果表明，Ultomiris可以帮助比Soliris 3期试验更广泛的患者，包括症状轻微或处于疾病早期的患者，同时，它仍然可以提供临床上显著的益处，这些益处早在第一周就观察到，并维持到52周。这些数据表明，Ultomiris有潜力成为gMG的新护理标准，并有可能通过其延长的给药间隔减轻患者的治疗负担，从而提高治疗依从性和患者满意度。

2020年12月，阿斯利康宣布以390亿美元现金和股票的形式收购亚历克西翁。收购于2021年7月成功完成。此次收购是阿斯利康自1999年由英国和瑞典两家制药公司合并成立以来最大的一次收购。此次收购的成功完成标志着阿斯利康进入罕见病药物领域，为阿斯利康开启了新的篇章。

Alexion的主要产品是两种补体C5抑制剂Soliris和Ultomiris，后者是前者的长期版本。这两种药物都是通过抑制补体级联反应末端的C5蛋白发挥作用的。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控制的激活在许多严重罕见病和超罕见病中起着重要作用。

Soliris于2007年首次获批上市，目前已有多种超罕见病获批上市，包括阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性综合征(aHUS)、全身性重症肌无力(gMG)、视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。Ultomiris是Soliris的升级产品，Soliris是第二代长效C5补体抑制剂。2018年底首次获批上市，获批适应症包括PNH和AHU。

Soliris是全球最畅销的罕见病药物之一，2020年销售额达到40.65亿美元。ultomiris 2020年销售额已达10.77亿美元。两种C5抑制剂的总销售额达到51.42亿美元。(100yiyao.com 100医疗网)

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