多发性硬化症口服新药:渤健Tecfidera进级产物Vumerity获美国同意，胃肠道耐受性年夜幅改良!

2019年11月01日讯 /BIOON/ --渤健（Biogen）与协作同伴Alkermes近日结合宣告，美国食物和药物治理局（FDA）已同意Vumerity（diroximel fumarate，BIIB098），该药是一种新型口服富马酸药物，具有共同的化学构造，用于复发型多发性硬化症（RMS）的医治，包含临床孤立综合征、复发缓解型疾病和运动性继发停顿型疾病。Vumerity由Alkermes研制，渤健拥有Vumerity贸易化的独家全球受权，该药估计不久在美国上市。依据渤健与Alkermes杀青的答应及协作协定条目，此次同意，将触发渤健向Alkermes付出一笔1.5亿美元的里程碑金。

Vumerity属于免疫克制剂，每日口服2次，属于控释剂型的富马酸单甲酯（MMF）前药，可在体内疾速转化为MMF，MMF具有免疫调理和神经维护感化。多发性硬化症（MS）的神经元变性与氧化应激有关，MMF具有抗氧化功能，能够有助于维护髓鞘、绝缘神经纤维。详细而言，MMF激活Nrf2通路，介入细胞对氧化应激的反响，能够维护神经元细胞免受毁伤。MMF的免疫调理感化能够与克制核因子-κB(NF-kB)介导的通路有关，而核因子-κB在免疫零碎中起着症结感化。

Vumerity是医治RMS的一种新的口服医治计划，该药是渤健已上市药物Tecfidera（dimethyl fumarate，DMF，富马酸二甲酯）的进级版，具有改良的胃肠道耐受性。在临床研讨中已被证明具有优越的疗效、平安性和耐受性。Vumerity因与Tecfidera的化学构造差别而具有差别化的胃肠道（GI）耐受性。Tecfidera在体内可转化为MMF发扬感化，该药推举肇端剂量为每次120mg、每日2次、继续7日，之后保持剂量为每日240mg、每日2次、随餐或空肚服用均可。

FDA对Vumerity的同意，基于505(b)(2)监管门路提交的新药请求（NDA）。该NDA中包括了将Vumerity和Tecfidera停止比拟以树立生物等效性的药物动力学桥接研讨数据，并部门基于对Tecfidera的平安和疗效成果。该药NDA中也归入了症结性III期临床研讨EVOLVE-MS-1的中期裸露和平安性发明。这是一项单臂、开放标签、2年平安性研讨，正在评价Vumerity在复发缓解型多发性硬化症（RRMS）患者中的历久平安性。该研讨在NDA提交时的中期成果包含：因不良事情招致Vumerity医治中止的总体产生率低（6.3%），且因胃肠道（GI）不良事情招致Vumerity医治中止的患者比例不到1%。该研讨的其他摸索性疗效起点显示，临床和放射学目标与基线比拟产生了变更。

Vumerity临床开辟项目标症结构成部门包含EVOLVE-MS-1研讨以及比拟Vumerity与Tecfidera的药物动力学桥接研讨。此外，Alkermes公司正在停止EVOLVE-MS-2研讨，这是一项为期5周的头仇人胃肠道（GI）耐受性研讨，旨在比拟Vumerity与Tecfidera的耐受性。

Tecfidera是渤健的一款重磅MS药物，该药是全球处方量最年夜的口服MS药物，也是独一一个拥有超越10年临床经历的靶向性、高疗效MS药物。在2017年，Tecfidera发卖额（42.14亿美元）初次超出梯瓦/武田的肽类药物Copaxone（醋酸格拉替雷），成为全球最滞销的MS药物。依据百健本年1月底宣布的2018年事迹申报，Tecfidera在2018年的发卖额为42.74亿美元。

在MS范畴，渤健是相对的霸主，除了Tecfidera之外，该公司另2款药物Avonex（搅扰素β-1a）和Tysabri（natalizumab）在2018年的全球发卖额也辨别到达了19.15亿美元和18.64亿美元。（100医药网100yiyao.com）

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