罕有儿童癫痫新药!Fintepla(芬氟拉明口服液)获欧盟CHMP推举同意，医治Dravet综合征!

2020年10月19日讯 /BIOON/ --Zogenix是一家努力于开辟罕有病医治药物的制药公司。近日，该公司宣告，欧洲药品治理局（EMA）人用医药产物委员会（CHMP）已宣布一份积极审查看法，建议同意Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）口服溶液，作为其他抗癫痫药物的附加（add-on）疗法，用于年纪≥2岁的患者医治与Dravet综合征相干的癫痫。CHMP看法是在取得欧盟委员会（EC）同意之前营销受权法式的最初一步。如今，CHMP的看法将递交至EC审查，后者平日会采用CHMP的看法，并估计在在岁尾前做出最终审查决议。

在美国，Fintepla于本年6月取得同意，用于年纪≥2岁的患者，医治与Dravet综合征相干的癫痫。该药经过优先审查法式取得同意，此前，已授予Fintepla医治Dravet综合征相干癫痫的孤儿药资历（ODD）、冲破性药物质格（BTD）。

Dravet综合征是一种罕有的儿童期癫痫，其特点是频仍和严重的抗药性癫痫发生发火、相干的住院医治和医疗紧迫情形、严重的发育和活动妨碍，以及突发性不测逝世亡（SUDEP）的风险添加。

Fintepla是一种液体系体例剂的低剂量芬氟拉明，可经过调理血清素受体和sigma-1受体活性来下降癫痫发生发火频率（见参考文献：）。来自2项抚慰剂对比III期的数据显示，在其他药物不克不及充沛掌握癫痫发生发火的患者中，与抚慰剂比拟，Fintepla明显下降了惊厥性癫痫发生发火频率。

Zogenix总裁兼首席履行官Stephen J.Farr博士表现：“我们很快乐CHMP对Fintepla的质量、平安性和无效性停止了监管审查，并给出了积极评价。在6年前比利时的研讨人员看法到芬氟拉明（一种具有分歧于其他抗惊厥药物的药理感化的药物）医治Dravet综合征固执性癫痫的潜力后，我们开端了Fintepla严厉的全球开辟项目。很多Dravet综合征患者即便在服用一种或多种今朝可用的抗癫痫药物时，仍会呈现频仍的严重癫痫发生发火。出于这个缘由，我们很快乐向欧洲的Dravet综合征患者及其家庭带来Fintepla作为一种主要的新医治计划又近了一步。”

比利时鲁汶年夜学病院儿科神经科主任Lieven Lagae博士表现：“削减癫痫发生发火频率是医治一切Dravet综合征儿童的第一步、也是最主要的一步。我很快乐，在一切3期研讨中，芬氟拉明医治均使Dravet综合征患者癫痫发生发火频率具有临床意义和统计学意义的下降。”

芬氟拉明-分子构造式（图片起源：Wikipedia.org）

CHMP的积极看法基于2项随机、双盲、抚慰剂对比III期（在2-18岁患者中展开，成果辨别揭橥于Lancet和JAMA Neurology）的数据，以及一项开放标签扩大实验（很多患者承受Fintepla医治长达3年）的平安性数据。数据显示，在服用一种或多种抗癫痫药物不克不及充沛掌握癫痫发生发火的研讨患者中，在现有医治计划的根底上，与抚慰剂比拟，Fintepla明显下降了每月惊厥性癫痫发生发火（convulsive seizures，CS）的频率。此外，年夜多半研讨患者在启动Fintepla医治3-4周内发生反响，而且在全部医治时代坚持分歧的后果。

在这些研讨中，最罕见的不良事情包含：腹泻、发烧、疲惫、上呼吸道沾染、嗜睡、支气管炎。没有患者呈现任何血汗管不良事情，包含瓣膜性心脏病或肺动脉高压。

除了Dravet综合征之外，Zogenix公司也正在开辟Fintepla用于医治与Lennox-Gastaut综合征（LGS）相干的癫痫发生发火。Dravet综合征和LGS是2种罕有且往往是灾害性的儿童期发生发火癫痫，具有发病年纪早、发生发火类型多样、发生发火频率高、严重伤害智力、难以医治等特色。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：Zogenix Receives Positive CHMP Opinion for FINTEPLA (Fenfluramine) Oral Solution for the Treatment of Seizures in Patients with Dravet Syndrome