推动iPSC疗法治疗帕金森病的临床研究 由arch支持 这家公司的B轮融资近1.5亿美元

来源：医学魔方2022-05-11 14:40

干细胞衍生的多巴胺神经元是修复性细胞替代疗法的一种个体化疾病修饰方法。

生物技术公司Aspen Neuroscience宣布完成1.475亿美元的B轮融资。本轮融资由GV、LYFE资本和Revelation Partners联合领投。作为融资的一部分，启示合伙公司的道格费舍尔将加入董事会。融资还包括来自A轮/种子轮投资团队(OrbiMed、ARCH Venture Partners等)的大量投资。).

B轮融资将支持该公司针对帕金森病的领先候选产品ANPD001的计划研究，包括其患者队列研究和将在IND提交给后进行的I/IIa期临床试验。

Aspen总部位于美国圣地亚哥，由斯克里普斯研究所Jeanne Loring实验室的一群科学家和干细胞峰会的一群患者组织倡导者于2018年成立。该公司的愿景是成为自我诱导多功能(iPSC)疗法的领先开发商。

Aspen正在开发和提供iPSC衍生的自体细胞替代疗法，以治疗医疗需求未得到满足的疾病(从帕金森病开始)。在进行简单的皮肤活检后，每位患者的干细胞衍生多巴胺神经元将使用基于人工智能的专有基因组学工具，在临床使用前评估其潜在有效性。Aspen的过程可以减少生产安全、可重复和个性化自体细胞疗法的时间和成本。该公司已经进行了体外和体内研究，证明该计划可以在生理和功能上可靠地产生释放多巴胺的神经元。

帕金森病是第二种最常见的神经退行性疾病，影响着全球超过1000万人。每年新增6万人。即使采用目前的标准护理治疗，患者最终也会出现运动并发症。疾病的经济负担估计超过每年510亿美元(MJFF，2019年)。目前，没有可供患者使用的疾病修饰剂。

来源：阿斯彭官网

帕金森病确诊前，黑质多巴胺神经元约有50%丢失。多巴胺的细胞替代疗法具有释放多巴胺和重建神经网络的潜力。

干细胞衍生的多巴胺神经元是修复性细胞替代疗法的一种个体化疾病修饰方法。Aspen使用的IPSC来自瞬时表达多能性相关转录因子的体细胞(shinya yamanaka专利)，其功能与来自5天胚胎的胚胎干细胞相同。

Aspen的主导产品(ANPD001)目前正在进行用于治疗散发性帕金森病的IND-enabled研究。该公司还致力于开发一种基因校正的自体神经元疗法(ANPD002)，该疗法正处于研究阶段，旨在针对帕金森病高风险相关的基因突变，从编码葡萄糖脑苷脂酶(GBA)的基因中最常见的基因突变开始。

Aspen Neuroscience正在开发管道。(来源：阿斯彭官网)

Aspen总裁兼首席执行官Damien McDevitt博士表示：作为自体细胞疗法发展的领导者，Aspen正准备研究其首个用于帕金森病的候选细胞替代产品。该公司预计，有一天个性化细胞替代可以用于治疗神经退行性疾病。自公司成立以来，Aspen已经筹集了超过2.2亿美元的资金。B轮融资将支持我们的研发；d管道包括自体基因矫正细胞，并探索其他神经疾病的治疗项目。

版权声明

本网站所有标注“来源：100医学网”或“来源：bioon”的文字、图片及音视频资料，版权归100医学网网站所有。未经授权，任何媒体、网站、个人不得转载，否则将追究法律责任。获得书面授权转载时，必须注明“来源：100医学网”。其他来源的文章均为转载文章。本网站所有转载文章都是为了传递更多信息。转载内容不代表本站立场。不想被转载的媒体或个人可以联系我们，我们会立即删除。

87%的用户使用100医疗网APP阅读、评论、分享和交流