罕见病药“氯巴占”或上市！赛诺菲进口箭在弦上！

2021年12月，一篇文章《药囧——1042个罕见癫痫性脑病患儿家长公开寻找氯巴占》引起了社会的广泛关注，于是氯巴占进入了大众的视野。

今年6月底，国家美国食品药品监督管理局官方网站发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公告。北京协和医院是主要的进口医院，中国有50家医疗机构被允许临时进口和使用氯巴占。对一种药物单独发布工作方案，足以说明监管部门对临床特殊需求的高度重视。

此前，赛诺菲作为福善美进口产品的生产商，曾公开表示会帮助有需要的患者尽快给他们开药。据业内最新消息，clobazhan进口产品已抵达中国口岸，企业正在协调内外部资源推进产品临床使用。

无独有偶，8月16日，宜昌人福药业股份有限公司在国内率先受理了CDE仿三类提交的氯巴占口服混悬液的临床申请。

业内观点认为，氯巴嗪研发难度较大，用药主体为儿童，招募和入团难度较大，“罕见病”用药市场存在一定瓶颈。过去，我国氯巴嗪的研发进展并不理想，在药物市场和应用方面仍存在诸多挑战。

进口产品即将“登陆”？

氯巴扎姆属于神经系统和癫痫药物。事实上，早在2017年5月，氯巴占就被原国家卫生计生委等机构列入《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》“未在中国大陆注册上市、临床急需的儿童用药”。

然而，到目前为止，国内药企生产的氯巴嗪还没有一个上市，这也是吸毒者用药困难的根本原因。面对患儿及家属迫切的临床用药需求，监管部门及时出台政策。

2022年3月，国家卫健委发布公告，对《临床急需药品临时进口工作方案》、《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见；6月，上述两个方案正式发布，并公布了牵头进口和使用氯巴嗪的50家医疗机构名单。

根据《氯巴占临时进口工作方案》，国家卫健委将组织广灭灵临时进口，提出广灭灵临床需求，确定使用医疗机构名单，选择主导进口的医疗机构，组织制定用药规范和处方资质要求，明确患者知情同意和医生豁免要求；此外，牵头进口的医疗机构应向美国食品药品监督管理局提交临时进口申请。

政策发布后，跨国药企赛诺菲通过调配资源、增加产能、提供氯巴嗪有效支持政府的医疗卫生措施，帮助有需要的患者在中国开氯巴嗪处方等方式进行应对。

作为赛诺菲的关键板块，无论是创新产品获批，还是临床急需产品投放市场，罕见病管道都取得了进展，这对于赛诺菲今年来说确实是个好消息。

事实上，自赛诺菲推出“Play-to-Win”五年计划以来，发展重点已全面转向癌症、罕见病等业务，并设立了特药、普药、疫苗三大核心全球事业部。然而，今年可以说是赛诺菲特药板块“多事之秋”:

III期利扎布替尼天疱疮临床失败；托来布替尼和菲妥西兰的临床混悬液；在一线ER /HER2-乳腺癌患者的联合治疗的第三期临床中期分析中，Amcenestrant未达到临床终点；出售了其长期合作伙伴Regeneron癌症药物Libtayo的全球独家权利。

业内人士指出，作为赛诺菲目前的核心产品，度匹森特仍在快速增长，可以说是公司商业化战略的核心；然而，面对新冠肺炎疫苗缺失、口服药“风口”、糖尿病采集、降价的压力，免疫炎症、肿瘤、罕见病等领域的任何“麻烦”，都容易被市场放大。“作为一种罕见的疾病产品，氯巴占也可视为一种和氏璧

如今，可喜的是氯巴嗪的进口正在加速，但同时作为一种罕见病药物，市场竞争仍不充分，这也给药品的可负担性带来了更多的市场考验。

业内不乏担忧。考虑到进口和国产药品的短缺，这意味着

　　加快我国仿制药研发，是解决进口氯巴占药费高昂的关键举措。

　　“氯巴占对于合成工艺的路线选择有着比较高的要求，有些工艺合成路线操作步骤少，但收率低，有些合成步骤则较为繁琐；而且考虑到市场需求，原料必须廉价易得，而且需要避免环境污染。”业内人士表示，商业化生产过程必须考虑到市场和成本，罕见病药品对于企业本身的研发和生产能力就提出了很高要求。

　　日前，宜昌人福药业以仿制3类提交的氯巴占口服混悬液临床申请获得CDE承办受理；就在今年3月份，宜昌人福也已经提交了氯巴占片的上市申请。宜昌人福曾经公开对媒体表示，氯巴占项目研发投入超过2000万元，如今已经完成了药学研究。

　　除此之外，济南科汇医药等企业同样布局了氯巴占仿制药开发，氯巴占仿制已在快马加鞭。据国家卫健委发布的信息显示，我国已有8家企业按照有关规定获准研制氯巴占。

　　但是，不容忽视的是，哪怕是目前进展最快的人福药业想要成功上市仿制药，也还需要一段时间。如何切实缓解患者的压力，让氯巴占早日惠及患者，政策制定、药企和创新支付平台等多方渠道如何为患者找寻更灵活、更可及的支付手段，将成为接下来要共同攻克的新难题。

　　儿童临床研究困境是全球性难题。虽然儿童用药的鼓励政策较多，越来越多企业关注和布局，但临床需求依然远未得到满足。进一步加强我国儿童药研发能力，监管部门、临床机构和药品生产企业通力合作，进一步推动儿童用药产业有序发展与持续创新。