杜氏肌营养不良(DMD)新药！第一个游离类固醇vamorolone申请在欧盟上市！

来源：100医疗网原创2022-10-19 11:50

Vamorolone是一类新药，其受体与皮质类固醇相同，但改变了受体的下游活性，因此被认为是一种“解离型”抗炎药物。

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2022年10月19日/100医学网BIOON/——瑞士Santhera制药公司近日宣布，已向欧洲药品管理局(EMA)提交了用vamorolone治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的上市授权申请(MAA)。在美国，该公司预计在2022年第四季度向美国美国食品药品监督管理局(FDA)提交vamorolone用于DMD的新药申请(NDA)。

Vamorolone是第一类具有新作用模式的游离类固醇。在美国和欧洲获得了治疗DMD的孤儿药资格(ODD)，并获得了美国FDA的快速通道资格(FTD)和罕见儿科疾病资格(RPDD)，以及英国药品和健康产品管理局(MHRA)的潜在创新药物(RPDD)

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见的遗传性X染色体连锁疾病，几乎只影响男性。DMD的特点是出生时或出生后不久出现炎症反应，导致肌肉纤维化。其临床表现为进行性肌肉变性和无力。DMD疾病进展的关键里程碑包括失去行走能力、失去自我进食、开始辅助通气和发展为心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命通常不超过40年。

Vamorolone由美国ReveraGen生物制药公司研发。2020年9月2日，Santhera行使其选择权，获得了vamorolone治疗DMD和所有其他适应症的全球权利。

vamorolone的分子结构式(来源：medchemexpress.com)

Vamorolone为一类药物，与皮质类固醇结合的受体相同，但改变了受体的下游活性，因此被认为是解离型抗炎药物。这一机制显示了将疗效与类固醇安全性分开的可能性。因此，vamorolone有潜力成为现有皮质类固醇的有价值的替代品。目前，皮质类固醇是儿童和青少年DMD的标准护理疗法。但由于大剂量皮质类固醇的严重全身副作用，会降低患者的生活质量，这部分患者的医疗需求远未得到满足。

MAA提交的核心是来自关键的2b期VISION-DMD研究的阳性数据，包括：(1)24周评估VAMORONE (2和6 mg/kg/天)、泼尼松(0.75 mg/kg/天)和安慰剂的疗效和安全性，然后(2)24周评估疗效的维持并收集更多长期安全性和耐受性数据。此外，该MAA还包括来自3项开放性研究的数据，其中vamorolone的剂量为2至6mg/kg/天，总治疗期长达30个月。

在关键的VISION-DMD研究中，在治疗的第24周：与安慰剂相比，vamorolone达到了主要终点站立时间(TTSTAND)速度(p=0.002)，并表现出良好的安全性和耐受性。在这项研究中，与安慰剂相比，vamorolone最常见的不良反应是库欣样症状、呕吐和维生素D缺乏。不良事件通常为轻度至中度。(100yiyao.com 100医疗网)

原始资料来源：Santa向欧洲药品管理局提交了杜氏肌营养不良疫苗的上市许可申请

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