创新罕见病药物“Ecuzumab”正式登陆中国 阿斯利康全面深化本土罕见病治疗

来源：中国国际进口博览会(CIIE) 2022-11-11 16336019

随着国家对罕见病群体的日益重视，罕见病研究、诊疗、药物研发供应、医疗保障体系等多项事业都取得了长足的进步。

2022年11月11日，在第五届中国国际进口博览会(CIIE)上，阿斯利康以“聚稀为贵，共赴未来”为主题，展示了其全新的中国罕见病业务布局。在此期间，阿斯利康正式宣布在中国推出首个罕见病创新药——eculizumab，该药已被批准用于治疗中国成人和儿童的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。同时，阿斯利康与康赛诺签署战略合作合同，探索罕见病诊疗领域的发展机遇。阿斯利康还与青岛政府在以罕见病为主题的青岛地区总部和创新生态系统建设方面取得实质性进展，双方在罕见病创新药物引进和诊疗服务方面的合作进一步深化。

随着国家对罕见病群体的日益重视，罕见病研究、诊疗、药物研发供应、医疗保障体系等多项事业都取得了长足的进步。2021年，阿斯利康收购了Alexion，进入罕见病领域。在今年的中国国际进口博览会(CIIE)上，阿斯利康首次展示了由瑞松药业研发的全球首个获批的C5补体抑制剂Ecuzumab，并宣布在中国上市。依托中国国际进口博览会(CIIE)开放、包容、互利的共享平台，阿斯利康将推动这一罕见病药物尽快在苏青、京、沪、津、杭等城市落地，惠及患者。

天津医科大学总医院副院长付蓉教授说：阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见的威胁生命的血液系统疾病。患者会出现贫血、骨髓衰竭、血红蛋白尿、血栓形成等症状。以前PNH的治疗主要是对症治疗，包括输血、糖皮质激素和免疫抑制。然而，传统疗法在溶血控制和防止肾功能损害方面面临许多困难。ezuzumab在中国上市是业界多年来的期待，为中国PNH患者带来了创新的治疗选择。

浙江医学院附属儿童医院副院长毛建华教授表示：非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)是一种罕见且致命的血栓性微血管病(CM-TMA)。血浆治疗是aHUS管理的初始方法，但疗效不佳，有的甚至需要透析和肾移植。近年来，随着对aHUS发病机制的深入了解，C5补体抑制剂成为治疗武器之一。全球数据显示，eculizumab的长期安全性和耐受性良好，其在中国的上市有望帮助改善aHUS患者的生活质量。

罕见病的诊治不仅是一门医学学科，也是一项重要的社会事务，需要多方参与。在中国国际进口博览会(CIIE)上，基于康赛诺在疫苗领域的技术和开发优势，以及阿斯利康在生物制药和生态创新方面的资源优势，双方在罕见病诊疗领域加强合作，以期惠及更多罕见病患者。

让每一个群体都实现有药可医的健康中国梦是关键。近年来，国家陆续出台了多项针对罕见病的惠民医疗政策，多国政府积极探索适合罕见病的保障制度。青岛市政府不仅集中力量发展生物医药产业，还在罕见病领域形成了创新的诊疗和保障体系。

2022年6月，阿斯利康与青岛市政府就如何推动青岛生物医药产业创新发展进行了深入交流，双方达成共识

阿斯利康引进国内首个罕见病药物舒利瑞，启动罕见病生态高地建设。

阿斯利康与康赛诺生物达成战略合作协议。

山东大学齐鲁医院副院长闫传柱教授表示：青岛正在积极创建国家级和省级区域医学中心，在罕见病诊疗领域做了一些有益的探索。加快高质量创新药物的研发和引进，深化罕见病的规范化诊疗，都是至关重要的组成部分。希望包括伊苏单抗在内的罕见病创新药能加速惠及青岛患者，期待青岛罕见病生态高地早日取得新进展，为我国罕见病发展提供青岛势能。

阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国区总裁王乐妍表示：罕见病是全球面临的重大健康问题，也是阿斯利康最关注的新治疗领域之一。我们有责任也有信心肩负起创新和引领的使命。我们很高兴利用第五届中国国际进口博览会(CIIE)向中国患者推广治疗世界罕见病的创新药物。未来，阿斯利康将继续支持各方合作伙伴探索多层次保障模式，帮助减轻罕见病患者的医疗负担，提升医疗保障权益。我们热切期待推动罕见病全程规范化管理的发展，助力青岛创新走出区域，辐射全国。

扎根中国近30年，阿斯利康凭借强大的科研开发实力和创新生态系统的领先优势，在癌症和慢性病领域推出了近40个创新药物，并不断拓展包括罕见病、新冠肺炎和自身免疫在内的新治疗领域。依托区域总部资源，阿斯利康与政产学研医投资各方合作，构建了多个以疾病为主题的创新生态圈。最终，阿斯利康将积极发挥中国国际进口博览会(CIIE)的优质对外开放平台作用，与各方同行共促科技创新边界，让每一个群体都能

能同样享受 健康中国 的福祉。

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